Il nuovo medicinale, impiegato in combinazione con le attuali terapie standard per la patologia, ha dimostrato di migliorare la capacità di esercizio fisico dei pazienti
La Commissione Europea (CE) ha approvato il farmaco sotatercept per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (IAP), in combinazione con altre terapie standard per la patologia, in pazienti adulti collocati nelle Classi Funzionali (CF) II e III definite dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Sotatercept (nome commerciale Winrevair) è il primo inibitore del segnale dell'attivina autorizzato per la IAP in Europa: il nuovo medicinale, prodotto dall’azienda MSD, è progettato per regolare la proliferazione delle cellule vascolari che è alla base della patologia e migliorare, così, la capacità di esercizio fisico dei pazienti.
L'ipertensione arteriosa polmonare (IAP) è una malattia rara caratterizzata dal progressivo restringimento delle piccole arterie polmonari e da un'elevata pressione sanguigna nella circolazione polmonare. Tutto ciò comporta uno sforzo significativo per il cuore, con conseguente limitazione dell'attività fisica, insufficienza cardiaca e riduzione dell'aspettativa di vita dei pazienti.
“Le persone affette da IAP soffrono di sintomi debilitanti che possono limitare pesantemente le loro attività quotidiane, motivo per cui continuano a essere necessarie nuove opzioni terapeutiche per la patologia”, spiega Marc Humbert, professore di Medicina e Direttore del Centro di riferimento per l'ipertensione polmonare dell'Université Paris-Saclay. “Sulla base dello studio clinico di Fase III STELLAR, l'aggiunta di sotatercept alla terapia standard per la IAP ha migliorato la capacità di esercizio fisico e la classe funzionale dei pazienti e ha ridotto il rischio di morte o di eventi di peggioramento clinico rispetto alla sola terapia standard per la patologia. Questi risultati sono significativi e rafforzano l'idea che sotatercept, in combinazione con altre terapie per la IAP, debba essere considerato un nuovo standard di cura per il trattamento dei pazienti adulti in Classe Funzionale II e III”.
L'approvazione di sotatercept da parte della Commissione Europea si basa proprio sui risultati dello studio clinico STELLAR, in cui è stata valutata l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel trattamento della IAP, in combinazione con le attuali terapie standard per la patologia, in pazienti adulti in Classe Funzionale II o III. Il trattamento con sotatercept ha determinato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della distanza percorsa dai pazienti nel test del cammino in 6 minuti rispetto al placebo (endpoint primario dello studio). Inoltre, l'impiego di sotatercept in aggiunta a terapia standard per la IAP ha determinato una riduzione dell'82% del rischio di morte o peggioramento clinico dei pazienti rispetto alla sola terapia standard.
Sotatercept è un farmaco che va assunto una volta ogni 3 settimane tramite singola iniezione sottocutanea e la somministrazione può essere effettuata dal paziente stesso o dal caregiver, previa apposita formazione e con il follow-up di un operatore sanitario. In Europa, sotatercept ottenuto la qualifica di Priority Medicine (PRIME) e la designazione di farmaco orfano per il trattamento della IAP.
