Il farmaco è indicato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi
Milano – La Commissione Europea ha approvato, in circostanze eccezionali, l’impiego del farmaco odevixibat per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) a partire dai sei mesi di età. Odevixibat è un inibitore non sistemico del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT) e si somministra per via orale una volta al giorno.
La sindrome di Alagille (ALGS) è una rara malattia genetica ereditaria che può interessare diversi organi, tra cui fegato, cuore, scheletro, occhi e reni. Il danno epatico deriva da dotti biliari che possono essere presenti in numero inferiore alla norma, ristretti o malformati, il che determina un accumulo tossico di acidi biliari nel fegato, processo noto come colestasi, con conseguente fibrosi e malattia epatica progressiva. Circa il 95% dei pazienti con ALGS presenta colestasi cronica, di solito entro i primi 3 mesi di vita, e fino all’88% presenta anche prurito grave e intrattabile.
L’approvazione di odevixibat è basata sui dati della sperimentazione clinica di Fase III ASSERT, in cui il trattamento con il farmaco ha dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi in merito al sintomo del prurito rispetto al placebo, miglioramenti che sono stati osservati rapidamente e si sono mantenuti per tutto il periodo dello studio. Nei pazienti trattati con odevixibat è stata anche evidenziata, rispetto al placebo, una riduzione statisticamente significativa della concentrazione sierica degli acidi biliari. L’incidenza complessiva degli eventi avversi emersi dal trattamento con odevixibat è stata simile a quella del placebo. La reazione avversa più comunemente segnalata nei pazienti trattati con il farmaco è stata la diarrea (11,5%).
“L’ALGS è una malattia dolorosa e stressante, che spesso si presenta già nei primi mesi di vita. Uno dei sintomi più comuni è un grave prurito che causa disturbi del sonno sia nel bambino sia in chi si prende cura di lui”, ha affermato il Prof. Henkjan Verkade, Gastroenterologo ed Epatologo pediatrico presso il Dipartimento di Pediatria dell’Università di Groningen, Ospedale pediatrico Beatrix e Centro medico universitario di Groningen, Paesi Bassi. “Avere a disposizione una nuova opzione terapeutica che ha dimostrato di ridurre il prurito e migliorare la qualità del sonno, rappresenta uno sviluppo particolarmente positivo per la comunità ALGS”.
Per maggiori informazioni sul farmaco è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto sul sito dell’Agenzia Europea per i Medicinali.
