Autorizzato anche l’utilizzo della nuova tripla combinazione di molecole deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor
Quella del 28 gennaio è stata una giornata decisiva per la comunità italiana della fibrosi cistica (FC): l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti approvato l’estensione dell’indicazione terapeutica del medicinale Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), in combinazione con Kalydeco® (ivacaftor), per tutte le persone con FC, di età pari o superiore a 2 anni, che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene CFTR.
Allo stesso tempo, l’AIFA ha approvato anche l’utilizzo di un nuovo modulatore di CFTR costituito dalla tripla combinazione di molecole deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (nome commerciale Alyftrek). Questo farmaco è indicato per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che hanno almeno una mutazione non di Classe I del gene CFTR, e, rispetto a Kaftrio®, allarga l’efficacia dei modulatori di CFTR ad ulteriori 30 mutazioni rare dello stesso gene.
Tutto questo permetterà ad ulteriori circa 1.500 persone con fibrosi cistica di accedere, in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, a un trattamento innovativo, quello con Kaftrio®, che finora li vedeva esclusi, e offrirà un’alternativa terapeutica, secondo giudizio dei medici, a coloro che abbiano avuto una risposta insoddisfacente o che non abbiano tollerato questo medicinale.
“Dopo un lungo periodo di attesa e di battaglie, vedere riconosciuto il diritto alla cura per tanti pazienti finora esclusi significa aprire un nuovo capitolo nella storia della fibrosi cistica in Italia”, ha dichiarato Antonio Guarini, Presidente della Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC).
La decisione dell’AIFA è il risultato di un lavoro costante di confronto e sensibilizzazione che LIFC porta avanti da mesi, insieme alla Società Italiana per lo Studio della Fibrosi Cistica, alle famiglie, alle Istituzioni e all’intera comunità scientifica. L’Associazione aveva chiesto a gran voce che la valutazione dell’estensione di Kaftrio® fosse affrontata con priorità da parte di AIFA, per garantire finalmente l’accesso ai nuovi farmaci al 30% circa delle persone con FC che ne erano ancora escluse. Kaftrio® e Alyftrek® rappresentano oggi le terapie più avanzate disponibili per agire sulla causa alla base della fibrosi cistica, migliorando in modo significativo la funzione respiratoria, lo stato di nutrizione, la qualità della vita e la prospettiva di sopravvivenza.
“Per molti bambini, ragazzi e adulti con fibrosi cistica, questi non sono solo farmaci: sono una nuova possibilità di vita, di studio, di lavoro, di relazioni, di autonomia”, aggiunge Guarini. “Siamo felicissimi, ma non possiamo dimenticare chi è ancora orfano di cura definitiva: continueremo a lavorare e impegnarci anche per loro”. LIFC ringrazia AIFA per l’attenzione e la sensibilità dimostrate e continuerà a collaborare con le istituzioni affinché la decisione dell’Agenzia venga resa operativa in tutte le regioni nel più breve tempo possibile.
