Il farmaco ha dimostrato di indurre una riduzione rapida e significativa del prurito colestatico e degli acidi biliari sierici
Milano - L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con la determina pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 21 del 27-1-2026, ha approvato la rimborsabilità, da parte del Servizio Sanitario Nazionale, di odevixibat (nome commerciale Kayfanda®) per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille (ALGS). Odevixibat è un inibitore potente, selettivo e reversibile del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), indicato per pazienti con ALGS di età pari o superiore a 6 mesi.
La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara, a trasmissione autosomica dominante, causata da mutazioni nei geni JAG1 o NOTCH2, che di solito si manifesta nei primi 3 mesi di vita e colpisce circa 1 su 30.000-50.000 nati vivi. Si tratta di una patologia multisistemica che può coinvolgere il fegato, il cuore, gli occhi, i reni, le ossa e le vertebre e il viso, ed è potenzialmente fatale, con una mortalità fino al 10% legata soprattutto a problematiche cardiache e ad insufficienza epatica, con un conseguente carico clinico e sociale estremamente elevato.
Fino al 95% dei bambini con ALGS presenta sintomi colestatici persistenti, come il prurito cronico, che compromettono la vita quotidiana, mentre circa il 60% necessita di un trapianto di fegato entro i 18 anni. Il prurito colestatico può essere severo e refrattario ai trattamenti standard ed è spesso associato a disturbi del sonno, lesioni cutanee da grattamento e alterazioni dell’umore, oltre a difficoltà nutrizionali che in molti casi richiedono alimentazione tramite sondino.
L’approvazione di odevixibat si basa sui dati dello studio di Fase III ASSERT e della sua estensione ASSERT-EXT, che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco in pazienti con sindrome di Alagille dimostrando una riduzione rapida e significativa del prurito, mantenuta nel tempo fino a 96 settimane. Nella sperimentazione sono stati registrati miglioramenti anche sul sonno, con una riduzione dei risvegli e della stanchezza diurna, una riduzione significativa degli acidi biliari sierici, miglioramenti della crescita in altezza e, in generale, benefici in termini di qualità di vita dei pazienti e dei loro caregiver.
“È fondamentale poter mettere a disposizione dei pazienti affetti dalla sindrome di Alagille un’opzione terapeutica come odevixibat, che ha dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza favorevole sia nel breve che nel lungo termine”, dichiara il dott. Emanuele Nicastro, dell’Epatologia Pediatrica e dei Trapianti dell’Ospedale ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo, attuale vicepresidente della SIGENP, Società Italiana di Gastroenterologia Epatologia e Nutrizione Pediatrica. “Oltre ai dati relativi alla riduzione del prurito colestatico e dei livelli di acidi biliari, rivestono particolare rilevanza anche le evidenze che documentano un miglioramento dei parametri del sonno e della qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie, aspetti clinicamente significativi in una patologia con forte impatto quotidiano come l’ALGS”.
Alagille Italia ODV esprime grande soddisfazione per l’approvazione di odevixibat. “Per chi segue quotidianamente bambini con sindrome di Alagille, il prurito colestatico è uno degli aspetti più difficili da gestire: disturba il sonno, limita la vita sociale, interferisce con la crescita e ha un impatto enorme sull’intero nucleo familiare”, dichiara Martina Brotto, Presidente di Alagille Italia ODV. “La decisione di AIFA di rendere rimborsabile odevixibat apre finalmente la possibilità di intervenire con un trattamento specifico, offrendo ai pazienti una nuova prospettiva terapeutica e ai medici nuovi strumenti per gestire la malattia e i suoi sintomi”.
“Questo nuovo traguardo conferma ulteriormente l’impegno di Ipsen nel rendere disponibili farmaci trasformativi in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti con Sindrome di Alagille, dai più piccoli, con benefici che si riflettono anche sul benessere delle loro famiglie, fino agli adulti”, dichiara Irina Zotova, Presidente e Amministratore Delegato di Ipsen Italia. “A soli pochi mesi dall’approvazione italiana di elafibranor per la colangite biliare primitiva (PBC), siamo davvero orgogliosi di continuare a contribuire ai progressi oggi possibili nel trattamento di diverse malattie rare ad alto bisogno terapeutico, portando diverse opzioni che possono davvero fare la differenza nella vita dei pazienti e nel sistema sanitario in generale”.
