PTC Therapeutics obtiene la aprobación regulatoria para Sephience™ (sepiapterina) en Brasil
PR Newswire
WARREN, Nueva Jersey, 27 de marzo de 2026
WARREN, Nueva Jersey, 27 de marzo de 2026 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics anunció hoy que la Agencia Regulatoria de Salud de Brasil, Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), otorgó la aprobación para Sephience™ (sepiapterina). La aprobación incluye una amplia indicación para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes pediátricos y adultos con fenilcetonuria (PKU).
«Nos entusiasma continuar con el impulso del lanzamiento mundial de Sephience con la aprobación regulatoria en Brasil», afirmó Bruce Braughton, vicepresidente sénior y director general para las Américas de PTC Therapeutics. «Este hito representa un importante avance no solo para la comunidad brasileña de personas con PKU, sino que también destaca nuestro compromiso de acelerar el acceso a terapias innovadoras en toda América Latina».
La aprobación regulatoria se basa en evidencia que demuestra una eficacia y seguridad significativas del ensayo APHENITY de fase 3, así como en la durabilidad del efecto del tratamiento observada en el estudio de extensión a largo plazo APHENITY.
Sephience obtuvo la aprobación regulatoria en Estados Unidos, Europa, Japón y otros países.
Acerca de Sephience™ (sepiapterina)Sephience está indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes pediátricos y adultos con fenilcetonuria (PKU). Sephience es un precursor natural del cofactor enzimático BH4, un cofactor crítico para la fenilalanina hidroxilasa (PAH). Al mejorar la estabilidad conformacional de la enzima PAH mal plegada y aumentar las concentraciones intracelulares de BH4, Sephience puede reducir de una manera eficaz los niveles de fenilalanina en sangre.
Acerca de la fenilcetonuriaLa fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco frecuente, que se caracteriza por la incapacidad del cuerpo para descomponer un aminoácido esencial llamado fenilalanina, lo que puede provocar síntomas neurológicos y de otro tipo. Esto provoca daños graves e irreversibles, entre los que se incluyen discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con FCU inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de FCU generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con FCU en todo el mundo.
Acerca de PTC TherapeuticsPTC es una empresa biofarmacéutica mundial dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados para niños y adultos que viven con trastornos poco comunes. PTC está avanzando en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores como parte de su misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes con necesidades médicas no cubiertas. La estrategia de la empresa es aprovechar su experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas.
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Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos o productos candidatos de PTC que PTC comercializa o pueda comercializar en el futuro; las expectativas con respecto a Sephience, incluidas las presentaciones regulatorias y las posibles aprobaciones, la comercialización y el posible logro de los hitos regulatorios y de ventas y los pagos contingentes que PTC pueda estar obligado a realizar; los efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones de la industria, el mercado, económicas, políticas o regulatorias; los cambios en las leyes fiscales y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico y el progreso general del desarrollo de PTC; y los factores discutidos en la sección «Factores de riesgo» del Informe Anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros documentos de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.
Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en algún territorio o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Sephience.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.
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FUENTE PTC Therapeutics
