Nel nostro Paese si stimano circa 3.000 nuovi casi all'anno
L'azienda Lilly annuncia che l'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (Btk).
La Llc è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B. Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule 'clonali', cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche (linfonodi e milza) che aumentano di dimensione.
In Occidente, la Llc è la forma di leucemia più frequente negli adulti e l'incidenza è stimata in 5 casi ogni 100mila persone. In Italia si stimano circa 3000 nuovi casi all'anno. La malattia è tipica dell'età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L'età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne.
Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con Llc vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un'innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di Btk non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.
"L'approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib- ha commentato Paolo Ghia, professore ordinario di Oncologia Medica presso l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano- rappresenta un cambio di paradigma per i pazienti con Llc che hanno già esaurito le opzioni terapeutiche standard con inibitori di Btk covalenti. Grazie al suo meccanismo d'azione unico e reversibile, pirtobrutinib è in grado di superare le resistenze molecolari che si sviluppano durante i trattamenti precedenti, offrendo una nuova e concreta opportunità di controllo della malattia con un profilo di sicurezza molto gestibile".
I risultati dello studio clinico di fase 1/2 Bruin, pubblicati su New England Journal of Medicine nel 2023, hanno dimostrato l'efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 Cll-Bruin 321 ha poi messo a confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità di efficacia.
"I dati clinici- ha dichiarato Pier Luigi Zinzani, professore ordinario di Ematologia, direttore dell'Istituto di Ematologia 'Seràgnoli' dell'Università di Bologna- dimostrano che pirtobrutinib garantisce un'efficacia significativa in pazienti con Llc recidivante o refrattaria, colmando un importante vuoto terapeutico. Disporre finalmente di questa opzione rimborsata in Italia ci permette di gestire con maggiore flessibilità e precisione il percorso di cura, assicurando ai pazienti una qualità di vita migliore e una risposta prolungata nel tempo, anche dopo il fallimento delle terapie target oggi disponibili".
"Per le persone che convivono con la leucemia linfatica cronica, soprattutto nelle fasi avanzate di malattia- ha spiegato il presidente dell'Associazione Pazienti La Lampada di Aladino Ets, Davide Petruzzelli- qualità della vita ed efficacia terapeutica devono procedere di pari passo. L'innovazione ha valore quando concretamente risponde ai bisogni dei pazienti. La disponibilità di nuove soluzioni terapeutiche rappresenta un passo importante in questa direzione: non solo amplia le possibilità di cura, ma lo fa mantenendo al centro la persona e il suo benessere complessivo".
Dal 2023, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (Mcl) recidivante o refrattario precedentemente trattati con un inibitore della Btk. A cui si aggiunge ora l'indicazione nella Llc.
"Siamo orgogliosi- ha affermato Elias Khalil, presidente e amministratore delegato Italy Hub di Lilly- di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici. Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell'innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi".
