L’Agenzia ha approvato mirdametinib ed esteso l’uso di selumetinib ai pazienti adulti. Entrambe le molecole sono indicate per il trattamento dei neurofibromi plessiformi
Per chi convive con i neurofibromi plessiformi legati alla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) si ampliano le possibilità di cura a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Nella seduta del 23 settembre 2026, il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di mirdametinib (nome commerciale Ezmekly), prodotto da Merck, e all’estensione agli adulti di selumetinib (nome commerciale Koselugo), di Alexion AstraZeneca Rare Disease.
L’Associazione Neurofibromatosi (ANF) ha accolto con soddisfazione l’introduzione di due nuovi trattamenti rimborsabili: “Un risultato che rafforza concretamente la tutela dei pazienti e amplia le opportunità di cura. Esprimiamo gratitudine verso tutti gli attori che hanno reso possibile questo passo avanti così significativo”.
COSA CAMBIA PER I PAZIENTI CON NF1
Mirdametinib è un nuovo farmaco orfano ammesso alla rimborsabilità in Italia ed è indicato in monoterapia per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili associati alla NF1, negli adulti e nei bambini a partire dai 2 anni. Selumetinib, invece, rientra tra le estensioni di indicazione e da ora è rimborsato, oltre che per i pazienti pediatrici, anche per gli adulti con NF1 e neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili, sempre in monoterapia.
La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è una rara malattia neurocutanea di origine genetica: sebbene si manifesti in maniera assai eterogenea, la patologia è principalmente caratterizzata dallo sviluppo di tipiche macchie della pelle color caffè-latte e di lentiggini a livello delle ascelle o dell’inguine, nonché dalla formazione di noduli iridei di Lisch e neurofibromi multipli.
I neurofibromi plessiformi associati alla NF1 sono tumori benigni della guaina dei nervi periferici: quando non possono essere rimossi con la chirurgia, le alternative terapeutiche si riducono molto. La disponibilità di nuove opzioni farmacologiche rimborsate, sia in età pediatrica che adulta, amplia notevolmente le possibilità di trattamento.
