Lo studio ALCALS e il ruolo della carnitina nella SLA

Cosa sappiamo (e cosa resta da chiarire)

Nel mese di giugno 2025 è iniziato il reclutamento dei pazienti nello studio ALCALS, promosso dal Centro di Ricerca per la SLA dell’Istituto Mario Negri (Referente: Dott.ssa Elisabetta Pupillo) in collaborazione con l’Università di Sydney (Dr. Steve Vucic) e finanziato dalla Fondazione australiana FightMND.

Si tratta di uno studio multicentrico internazionale di fase II/III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo contro acetil-L-carnitina (ALCAR) in soggetti con SLA. Lo studio coinvolge 18 centri di eccellenza distribuiti in tutta Italia e prevede di includere 246 persone con Sla entro l’estate 2026.

Non ci sono ancora evidenze scientifiche che ci permettano di determinare se ALCAR sia un prodotto utile per la SLA, e lo studio serve proprio per fare chiarezza, ma è fondamentale farlo in un contesto ben strutturato, al fine di poter ottenere dei risultati chiari. L’obiettivo principale di questo nuovo studio è quindi di comprendere se l’uso della L-acetyl-carnitina può rallentare la progressione della SLA e identificare il dosaggio più efficace. Lo studio include anche la valutazione di numerosi biomarcatori, fondamentale per approfondire le conoscenze sulla malattia.

La carnitina e il suo ruolo nella SLA

La carnitina è un nutriente naturale, derivato dall’amminoacido L-lisina, che gioca un ruolo chiave nel metabolismo energetico, aiutando il trasporto degli acidi grassi nei mitocondri, dove vengono “bruciati” per produrre energia.

Una forma particolare, Acetyl-L-Carnitina (ALCAR), entra più facilmente nelle cellule e nel sistema nervoso ed è stata studiata nella SLA come possibile supporto metabolico e neuroprotettivo.

• Uno studio italiano pilota, randomizzato, doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato ALCAR in aggiunta a riluzolo: alla 48ª settimana i partecipanti hanno mostrato un miglior punteggio ALSFRS‑R (33,6 vs 27,6) e FVC (90,3 vs 58,6) rispetto a placebo (p < 0,05)[1].
• Uno studio osservazionale più recente (2023) ha evidenziato ha evidenziato una possibile tendenza al rallentamento della progressione della disabilità nei pazienti trattati rispetto ai non trattati[2][3][4].

Perché viene utilizzata nella SLA

Si ritiene che nella SLA vi sia un danno mitocondriale, stress ossidativo e alterazione del metabolismo energetico; la carnitina/ALCAR può teoricamente supportare il metabolismo cellulare, ridurre lo stress ossidativo e favorire la sopravvivenza neuronale. Gli studi clinici hanno mostrato buona tollerabilità, ma non è un farmaco approvato come terapia modificante la malattia e deve essere utilizzata solo in un contesto clinico controllato.

Differenze e dubbi sul dosaggio

Non esistono linee guida ufficiali sul dosaggio ottimale o sul momento ideale per iniziare. L’uso “fuori studio” senza supervisione può generare aspettative irrealistiche o rischi non documentati.

Cosa devono sapere le persone con SLA e le famiglie

• Chiedere sempre al clinico: “Qual è lo stato della sperimentazione nel mio caso? Quali benefici realistici posso aspettarmi? Quali sono i rischi?”
• La carnitina non sostituisce terapie approvate (riluzolo, terapie genetiche dove indicate).
• È fondamentale che l’inclusione in uno studio o l’uso della sostanza sia seguito da un centro esperto e inserito in un percorso multidisciplinare.
• Evitare il fai-da-te: dosaggio, qualità del prodotto, monitoraggio clinico e compatibilità con altri trattamenti richiedono supervisione medica.

Come partecipare allo studio ALCALS

La partecipazione è possibile solo tramite centri clinici autorizzati:

• I pazienti interessati devono essere in contatto con il proprio neurologo di riferimento.
• AISLA può fissare un appuntamento con la Dr.ssa Pupillo o con uno dei centri partecipanti per ottenere informazioni sul trial e verificare i criteri di idoneità.
• È importante valutare fattibilità logistica e condizioni cliniche, per garantire che il percorso sia sostenibile e sicuro.

Per maggiori informazioni o per fissare un appuntamento: centroascolto@aisla.it, tel. 02 6698 2114.

di Grazia Micarelli (AISLA) – Elisabetta Pupillo (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri)
con la revisione scientifica dei prof. Nicola Ticozzi (Istituto Auxologico IRCCS) e Massimiliano Filosto (Centro Clinico NeMO, Brescia)

[1] Beghi E, Pupillo E, Bonito V, et al. Randomized double-blind placebo-controlled trial of acetyl-L-carnitine for ALS. Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration. 2013;14(5-6):397-405. doi: 10.3109/21678421.2013.764568. PubMed

[2] Sassi S, Ricci C, Montuschi A, et al. Observational study on acetyl-L-carnitine in ALS: dose-dependent effects on functional decline. Neurodegenerative Diseases. 2023; 23:1-12. PMC

[3] Università di Bari – Repository UNIBA. Valutazione clinica e farmacologica dell’acetyl-L-carnitina in pazienti SLA. 2023. UNIBA IRIS

[4] Università di Modena – IRIS. Studio osservazionale ALCAR nella SLA: follow-up e biomarcatori. 2023. UNIMORE IRIS