Il nuovo farmaco rappresenta il primo inibitore di BTK autorizzato per il trattamento della patologia
Milano – La Commissione Europea ha approvato il farmaco rilzabrutinib, un inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), come nuovo trattamento per la trombocitopenia immune (ITP) in pazienti adulti refrattari ad altri trattamenti. L’approvazione fa seguito al parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali.
“La ITP è causata da una complessa disregolazione del sistema immunitario che porta a bassa conta piastrinica, episodi di sanguinamento e altri sintomi spesso trascurati che possono influire sulla salute sia fisica che mentale e compromettere notevolmente la qualità di vita”, spiega Waleed Ghanima, responsabile della Ricerca e Consulente Ematologo presso l'Østfold Hospital in Norvegia. “L'approccio tradizionale alla gestione della malattia si concentra sul ripristino della conta piastrinica e sulla riduzione del rischio di sanguinamento, ma i pazienti possono manifestare anche altri sintomi. Rilzabrutinib offre un nuovo approccio, in quanto agisce direttamente sulle cause della ITP tramite una modulazione multi-immune che aiuta ad affrontare l’impatto multidimensionale di questa patologia.”
L'approvazione di rilzabrutinib nell’Unione Europea si basa sullo studio registrativo di Fase III LUNA 3, nel quale rilzabrutinib ha raggiunto gli endpoint primari e secondari, dimostrando un impatto positivo sulla stabilità della conta piastrinica così come su altri sintomi della ITP.
La sperimentazione, i cui risultati sono stati presentati al 66° Congresso annuale dell’American Society of Hematology e pubblicati anche su Blood, ha valutato l'efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib rispetto al placebo in adulti (n=202) con ITP persistente o cronica. I pazienti che hanno raggiunto il miglioramento della conta piastrinica a 12 settimane erano idonei a continuare lo studio in doppio cieco di 24 settimane (64% dei pazienti nel gruppo rilzabrutinib e 32% dei pazienti nel gruppo placebo). Rispetto ai pazienti trattati con placebo, i pazienti che hanno ricevuto rilzabrutinib hanno riportato quanto segue:
- risposta piastrinica duratura statisticamente significativa alla settimana 25 (23% dei pazienti nel gruppo rilzabrutinib rispetto allo 0% nel gruppo placebo);
- minor tempo alla prima risposta piastrinica;
- durata più lunga della risposta piastrinica (media dei minimi quadrati di 7 settimane nel gruppo rilzabrutinib rispetto a 0,7 settimane nel gruppo placebo).
I pazienti che hanno ricevuto rilzabrutinib hanno riportato un miglioramento complessivo di 10,6 punti in termini di qualità di vita generale, rispetto a un aumento di 2,3 punti nel gruppo placebo, sulla scala di valutazione Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire, uno strumento clinico validato per misurare i sintomi e gli impatti della ITP.
Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥10%) sono state diarrea, nausea, cefalea, dolore addominale e COVID-19.
“L’approvazione di rilzabrutinib nell'UE per il trattamento della ITP sottolinea l'impegno di Sanofi nell’applicare la nostra conoscenza del sistema immunitario allo sviluppo di trattamenti innovativi che abbiano un impatto significativo sulle persone che convivono con malattie rare e infiammatorie”, afferma Brian Foard, Head of Specialty Care di Sanofi. “Rilzabrutinib ha un meccanismo d'azione differenziante, poiché la modulazione multi-immune affronta la causa sottostante della ITP, permettendo ai pazienti di beneficiare di un trattamento avanzato che li aiuti a gestire la malattia.”
