Martedì 22 settembre 2026 alle ore 17.00
Parent Project ha organizzato il webinar “Studi clinici ELEVATE-44 e ELEVATE-45 nella DMD“, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazioni potenzialmente trattabili attraverso lo skipping dell’esone 44 o dell’esone 45.
Gli studi clinici
Questi due studi clinici di fase 1/2b, promossi da Entrada Therapeutics, hanno l’obiettivo di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia delle rispettive molecole sperimentali (ENTR-601-44 per ELEVATE-44 e ENTR-601-45 per ELEVATE-45) rispetto al placebo in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione potenzialmente trattabile tramite skipping dell’esone 44 o 45.
Gli studi sono disegnati come trial in doppio cieco, controllati con placebo. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco sperimentale o il placebo, con un rapporto 3:1, tramite infusioni endovenose ogni 6 settimane circa. Al termine della fase in doppio cieco, i pazienti potranno essere eleggibili per una successiva fase di estensione in aperto.
Per saperne di più sugli studi ELEVATE-44 ed ELEVATE 45
I contenuti del webinar
Questo webinar gratuito sarà un’occasione per conoscere meglio questi studi attualmente in fase di reclutamento presso diversi centri clinici in Italia e i requisiti necessari per partecipare. I relatori del webinar saranno la Dott.ssa Adele D’Amico, dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e il Dott. Stefano Previtali, dell’IRCCS San Raffaele di Milano.
E’ importante ricordare che gli studi clinici per la DMD di cui parleremo durante il webinar si rivolgono esclusivamente a pazienti con specifiche mutazioni nel gene della distrofina. Per sapere se la propria mutazione rientra tra quelle potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 44 o dell’esone 45, è possibile scrivere a scienza@parentproject.it o informa@registrodmd.it
Come fare per partecipare
Iscriviti al webinar sugli studi ELEVATE-44 ed ELEVATE-45
Il webinar sarà registrato e la registrazione sarà disponibile nei giorni successivi sul canale YouTube e sul sito dell’associazione.
Il webinar verrà realizzato grazie al contributo non condizionato di Entrada Therapeutics.
