Il farmaco ha dimostrato di poter contrastare la progressione della malattia e il debilitante sintomo del prurito colestatico
Milano – La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata del farmaco elafibranor per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia in coloro che non tollerano l’UDCA.
La colangite biliare primitiva (PBC) è una rara malattia epatica autoimmune, che colpisce principalmente le donne, in cui il fegato è soggetto a un accumulo di bile e tossine (colestasi) e ad un’infiammazione cronica che provocano fibrosi e distruzione dei dotti biliari. La PBC ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti a causa di sintomi debilitanti, tra cui i più comuni sono prurito e affaticamento. Se non trattata efficacemente, la condizione può peggiorare nel tempo, determinando la necessità di trapianto del fegato.
Elafibranor è un agonista del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR): il farmaco esercita un effetto sui recettori PPAR-alfa e PPAR-delta, che si ritiene siano regolatori chiave dell’omeostasi degli acidi biliari, nonché dell’infiammazione e della fibrosi epatica.
L’approvazione della molecola si basa sui dati dello studio clinico di Fase III ELATIVE, che ha dimostrato un beneficio terapeutico statisticamente significativo, in termini di risposta biochimica, dopo il trattamento con elafibranor 80 mg (51%) rispetto ai pazienti sottoposti a placebo (4%). Per quanto riguarda il sintomo del prurito, nei pazienti trattati con elafibranor è stata osservata anche una maggiore riduzione, dal basale, del punteggio PBC Worst Itch-NRS rispetto al placebo, ma tale riduzione non è risultata statisticamente significativa. Tuttavia, il trattamento con elafibranor è stato associato ad un miglioramento del prurito, come evidenziato da una maggiore riduzione dei punteggi totali delle scale PBC-40 Itch e 5-D Itch rispetto al placebo. Percentuali simili di pazienti nel braccio elafibranor e nel braccio placebo hanno manifestato eventi avversi, eventi avversi correlati al trattamento, eventi avversi gravi o eventi avversi che hanno portato all’interruzione del trattamento.
“Per chi vive con la PBC poter disporre di una soluzione innovativa, efficace e ben tollerata rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento e nella gestione di questa malattia”, ha dichiarato Marco Carbone, Professore di Gastroenterologia presso l’Università di Milano-Bicocca e Consulente Epatologo presso il Centro Trapianti dell’ospedale Niguarda di Milano. “La PBC è una malattia colestatica progressiva che può portare a insufficienza epatica e, in alcune persone, anche alla necessità di trapianto di fegato. Questa nuova terapia non solo permette di gestire efficacemente la progressione della malattia, ma anche il prurito debilitante che compromette la qualità di vita dei pazienti.”
Per maggiori informazioni sul farmaco è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto sul sito dell’Agenzia Europea per i Medicinali.