Il farmaco ha migliorato i livelli di emoglobina nei pazienti adulti precedentemente trattati con terapia anti-C5
Milano – L’azienda farmaceutica Novartis ha recentemente annunciato i principali risultati dello studio dello studio clinico di Fase IIIB APPULSE-PNH, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza della monoterapia orale con iptacopan, somministrata due volte al giorno, in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) precedentemente trattati con terapie anti-C5. Dopo 24 settimane di trattamento con iptacopan, i livelli medi di emoglobina (Hb) sono migliorati rispetto ai valori di partenza.
“Questi nuovi risultati si aggiungono al corpo di evidenze che confermano come iptacopan possa apportare benefici sia ai pazienti precedentemente trattati con terapie anti-C5, inclusi negli studi APPULSE-PNH e APPLY-PNH, sia ai pazienti naïve agli inibitori del complemento, inclusi nello studio APPOINT-PNH”, ha dichiarato Antonio Risitano, Presidente dell'International PNH Interest Group e Responsabile dell'Unità di Ematologia e Trapianto Ematopoietico, Centro di Riferimento per l'Aplasia Midollare e l'Emoglobinuria Parossistica Notturna presso l'AORN San Giuseppe Moscati di Avellino, Italia, e Sperimentatore principale dello studio APPULSE-PNH. “Gli obiettivi del trattamento per i pazienti con EPN si sono notevolmente evoluti e ora possiamo puntare a risolvere le manifestazioni e i sintomi della malattia nella maggior parte dei pazienti. È promettente vedere questa evoluzione e continueremo a fare progressi per supportare al meglio questi pazienti”.
Nello studio APPULSE-PNH, il profilo di sicurezza della monoterapia con iptacopan è risultato coerente con i dati precedentemente riportati sul farmaco.
A maggio di quest’anno, iptacopan è stato approvato in Europa come prima monoterapia orale per il trattamento dei pazienti adulti con EPN che presentano anemia emolitica; in Italia il via libera per la rimborsabilità del farmaco è previsto per il 2025.
“Lo studio APPULSE-PNH contribuisce in modo significativo alla crescente evidenza scientifica sul potenziale di iptacopan, il primo inibitore orale del Fattore B, nel fornire un significativo miglioramento dell'emoglobina nei pazienti con EPN”, ha commentato Eros Di Bona, Direttore di Oncoematologia presso l’Ospedale San Bassiano di Bassano del Grappa. “Con le nuove opzioni terapeutiche all'orizzonte anche in Italia, sarà cruciale considerare come obiettivi terapeutici anche la risoluzione dell’anemia e della fatigue, per garantire un miglioramento complessivo della qualità della vita”.
“I nuovi dati dimostrano benefici clinicamente significativi per i pazienti affetti da EPN, malattia del sangue rara e debilitante”, ha dichiarato Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia. “Il miglioramento dei livelli di emoglobina fino a valori normali non è solo un traguardo clinico, ma rappresenta una reale opportunità per i pazienti di riconquistare la normalità delle loro vite. È la possibilità di vivere senza la difficoltà delle trasfusioni, di ritrovare energia per le attività quotidiane e di tornare a seguire con determinazione i propri progetti di vita”.
