Verso una convalida più affidabile dei target grazie alle nuove tecniche di genomica funzionale
ROMA, 4 aprile 2025 /PRNewswire/ -- IRBM, organizzazione di ricerca a contratto (CRO) integrata specializzata nella scoperta preclinica di farmaci, ha sviluppato una piattaforma avanzata di genomica funzionale per supportare l'identificazione e la convalida di target genetici, nonchè la generazione di modelli cellulari rilevanti per lo studio delle patologie. Questa piattaforma integra metodologie all'avanguardia basate sulla tecnicologia CRISPR, capacità di screening, ingegneria cellulare e analisi molecolari e cellulari, rendendo più efficaci sia la scoperta che la validazione di target farmacologici.
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Per rafforzare ulteriormente la convalida dei target, IRBM sta potenziando il proprio toolkit di editing genomico con il CRIPSR tiling , per mappare sistematicamente i domini funzionali all'interno delle regioni codificanti e regolatrici, insieme al base editing e al prime editing, che consentono di introdurre modifiche più precise a livello nucleotidico. Questi approcci di nuova generazione, unite alle strategie di CRISPR screening e ingegneria delle cellule staminali, sono fondamentali per costruire modelli patologici robusti e migliorare l'affidabilità della convalida dei target.
"Comprendere quali target siano realmente validi per lo sviluppo di farmaci è una sfida complessa", ha dichiarato Sara Tomaselli, PhD, Responsabile della Genomica Funzionale presso IRBM. "Con questa piattaforma interna, stiamo rafforzando la nostra capacità di valutare sistematicamente la funzione genica, ridurre i rischi nelle fasi iniziali della ricerca farmacologica e supportare i nostri partner nel prendere decisioni più informate".
Le capacità di screening della piattaforma includono librerie CRISPR, sia genomiche che mirate, per knockout (CRISPR KO), inibizione (CRISPRi) e attivazione (CRISPRa), consentendo un'analisi approfondita della funzione genica e dei pathway associati. Le competenze di IRBM in ingegneria cellulare, che comprendono modelli rilevanti per i pazienti e sistemi derivati da cellule staminali, supportano la modellizzazione delle patologie nei settori dell'oncologia, della neurodegenerazione e delle malattie rare. L'integrazione di approcci multi-omici, tra cui HCI (High Content Imaging), trascrittomica a singola cellula e proteomica, consente una caratterizzazione funzionale avanzata dei target farmacologici.
La piattaforma di genomica funzionale di IRBM si inserisce in un ecosistema più ampio e totalmente integrato per la scoperta di farmaci, garantendo che le intuizioni genetiche si traducano in modelli preclinici robusti e strategie terapeutiche mirate. Combinando la genomica funzionale con competenze in chimica farmaceutica, scoperta di biomarcatori e farmacologia preclinica, IRBM offre agli innovatori del settore biofarmaceutico un supporto decisivo nella convalida dei target.
"Adottiamo un approccio metodico e scientifico alla genomica funzionale, che si integra perfettamente con le complesse esigenze della scoperta di farmaci", ha dichiarato Carlo Toniatti, MD, PhD, Responsabile Scientifico presso IRBM. "Il nostro obiettivo è aiutare i nostri partner a identificare target di alta qualità e generare dati che possano guidare e supportare le decisioni strategiche durante l'intero processo della scoperta farmacologica".
L'approccio collaborativo di IRBM consente a startup biotecnologiche, aziende farmaceutiche e team supportati da venture capital di accedere a competenze in genomica funzionale, senza la necessità di un'infrastruttura interna. Grazie a soluzioni personalizzate che spaziano dagli screening genetici ai modelli cellulari ingegnerizzati e agli studi meccanicistici, IRBM offre un supporto pratico e scientificamente rigoroso nei momenti chiave della scoperta di farmaci.
Per ulteriori informazioni sulla piattaforma di genomica funzionale di IRBM e sulle opportunità di collaborazione, visitare www.irbm.com [http://www.irbm.com/].
Informazioni su IRBM
IRBM è un'organizzazione di ricerca a contratto (CRO) focalizzata sulla scoperta farmacologica in fase iniziale. Grazie alla comprovata esperienza nella fornitura di farmaci candidati preclinici nei settori dell'oncologia, della neurodegenerazione e delle malattie infettive, IRBM collabora con innovatori del settore biotecnologico e farmaceutico per promuovere lo sviluppo terapeutico con precisione scientifica e trasparenza.
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