In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, la consigliera ha denunciato i ritardi nell’attuazione della home therapy e il mancato coinvolgimento delle associazioni
La consigliera regionale Elena Ugolini ha riportato l’attenzione sui ritardi che, in Emilia-Romagna, continuano a impedire l’attivazione della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a domicilio per le persone con malattie metaboliche lisosomiali. Nella nota diffusa in quei giorni si evidenzia come, nonostante un quadro normativo definito da anni, il percorso previsto dalla delibera 1415/2022 resti “di fatto impraticabile” e l’Assistenza Domiciliare Integrata (ADI) non sia in grado di garantire il servizio.
UN PERCORSO NORMATIVO CHIARO, MA MAI DIVENTATO OPERATIVO
Nella nota si ricorda che le ERT richiedono infusioni di 2-3 ore, da effettuare ogni una o due settimane, e che la somministrazione domiciliare è già attiva in quasi tutte le regioni italiane. Emilia-Romagna e Piemonte rappresentano le uniche eccezioni. Secondo quanto si legge, questo comporta per molte famiglie assenze scolastiche, permessi lavorativi continui e un impatto significativo sulla qualità della vita.
“Per quale motivo – si interroga Ugolini – dobbiamo ostacolare e rendere ancora più complessa la vita a persone che hanno già una vita difficile? Non possiamo accettare che ciò che è previsto e possibile venga di fatto negato per rigidità o preconcetti ideologici”.
IL PREGRESSO: DALLA LETTERA DELLE ASSOCIAZIONI ALL’INTERPELLANZA DEL 28 OTTOBRE
La situazione era già stata portata all’attenzione dell’Assemblea Legislativa il 28 ottobre 2025, quando Ugolini aveva presentato un’interpellanza nata da una lettera congiunta dell’Associazione Italiana Glicogenosi (AIGlico), l'Associazione Italiana Anderson-Fabry (AIAF), l'Associazione Italiana Gaucher (AIG) e l'Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi (AIMPS), consegnata all’assessore regionale alla Salute Massimo Fabi il 21 luglio. Le associazioni denunciavano un percorso “estremamente complesso e di fatto impercorribile”, l’inadeguatezza dell’ADI e la mancata applicazione delle raccomandazioni AIFA, che dal 2020 autorizzano la somministrazione domiciliare delle ERT.
Durante la seduta del 28 ottobre, l’assessore Fabi aveva riconosciuto la necessità di rendere pienamente operativa la delibera 1415/2022 e aveva annunciato la convocazione di un tavolo di lavoro per il 19 novembre 2025, con il coinvolgimento delle associazioni. Aveva inoltre aperto alla possibilità di utilizzare i Programmi di Supporto al Paziente (PSP) messi a disposizione gratuitamente dalle aziende farmaceutiche, già impiegati in altre regioni.
I RITARDI E LE PREOCCUPAZIONI DELLE ASSOCIAZIONI
Secondo quanto riportato nella nota, nonostante gli impegni presi, i lavori del gruppo tecnico procedono “a rilento” e le associazioni esprimono crescente preoccupazione. Un segnale negativo sarebbe arrivato anche dal congresso regionale sulle malattie rare del 5 febbraio 2026, dedicato ai percorsi di prossimità: nessuna delle associazioni coinvolte nella richiesta di home therapy sarebbe stata invitata al confronto pubblico.
“La delibera 1415/2022 – sottolinea con forza Ugolini – deve essere pienamente attuata e aggiornata. Le associazioni devono essere coinvolte nei tavoli tecnici e decisionali. I Programmi di Supporto al Paziente sono uno strumento già disponibile e sicuro: non attivarli significa lasciare sole le famiglie”.
LE RICHIESTE AVANZATE ALLA REGIONE
Nella nota si chiede l’attuazione immediata della delibera 1415/2022, il pieno coinvolgimento delle associazioni nei tavoli tecnici e l’attivazione dei PSP per garantire infusioni domiciliari in sicurezza, con personale sanitario qualificato. Secondo quanto riportato, l’obiettivo è rendere esigibile un diritto già riconosciuto, superando le barriere organizzative che negli ultimi anni hanno impedito ai pazienti di accedere alla terapia a domicilio.
Le quattro associazioni coinvolte – AIGlico, AIAF, AIMPS e AIG – hanno accolto con favore la rinnovata attenzione istituzionale, ma sottolineano che la situazione rimane critica. In una posizione condivisa evidenziano come “la distanza tra ciò che è previsto sulla carta e ciò che accade nella realtà continui a essere insostenibile per le famiglie”. Ricordano che la terapia è autorizzata a livello nazionale e regionale, ma che “senza un modello operativo chiaro, senza tempi certi e senza l’attivazione dei PSP, il rischio è che tutto resti immobile”.
Le associazioni ribadiscono inoltre che la prossimità assistenziale non può dipendere dalla disponibilità di singoli servizi territoriali: “Serve un percorso semplificato e uniforme, applicabile in tutte le province, che garantisca la presenza di personale infermieristico qualificato e che non scarichi sui caregiver responsabilità improprie. Nella quasi totalità delle Regioni italiane esiste la possibilità di usufruire di un’assistenza domiciliare messa a disposizione gratuitamente da alcune aziende ed altamente specializzata, ma la Regione Emilia - Romagna si ostina a non prenderla in considerazione, senza peraltro offrire ai pazienti un’alternativa che garantisca lo stesso standard di qualità assistenziale”. In questo quadro, segnalano come un passaggio importante sarà il nuovo incontro fissato con il personale tecnico regionale per il 20 marzo prossimo, dal quale si attendono indicazioni concrete sullo stato di avanzamento del percorso e sulle soluzioni operative per rendere finalmente accessibile la terapia domiciliare, auspicando che le osservazioni già prodotte dalle associazioni siano realmente prese in considerazione.
