L’indagine BENCHISTA-ITA, finanziata da AIRC e sostenuta da AIRTUM e AIEOP
Capire perché la sopravvivenza dei bambini e degli adolescenti con tumore varia tra Paesi e aree geografiche è l’obiettivo del progetto internazionale BENCHISTA (Benchmarking Childhood Cancer Survival by Stage). L’iniziativa confronta la sopravvivenza a tre anni nei tumori solidi pediatrici mettendola in relazione con lo stadio della malattia alla diagnosi, un fattore prognostico cruciale anche in età pediatrica. Il progetto, coordinato dallo University College London e dall’Istituto Nazionale dei Tumori, è attivo in Europa, Australia, Brasile, Giappone e Canada e si concentra su sei tumori solidi dell’infanzia considerati rari: medulloblastoma (tumore cerebrale), osteosarcoma e sarcoma di Ewing (tumori ossei), rabdomiosarcoma (tessuti molli), tumore di Wilms (rene) e neuroblastoma (ghiandola surrenale e altri siti).
All’interno dell’iniziativa internazionale si colloca BENCHISTA-ITA, il progetto nazionale finanziato dall’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro e sostenuto dall’Associazione Italiana Registri Tumori e dall’Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica. L’obiettivo è spiegare le variazioni di sopravvivenza tra i bambini con tumore all’interno dell’Italia e nel confronto con altri Paesi europei, per migliorare la prognosi e ridurre le disuguaglianze nel nostro Paese. Per garantire confronti affidabili, i registri utilizzano le linee guida internazionali di stadiazione di Toronto per i tumori pediatrici. Il lavoro è supportato da formazione online, help desk dedicati, traduzioni delle linee guida in diverse lingue e rigorosi test di controllo qualità.
BENCHISTA-ITA analizza i dati di tutti i bambini e adolescenti (0–14 o 0-19 anni, a seconda del tumore) diagnosticati tra il 2013 e il 2017 con uno dei sei tumori solidi pediatrici analizzati all'interno del progetto BENCHISTA (medulloblastoma, osteosarcoma, sarcoma di Ewing, rabdomiosarcoma, neuroblastoma, tumore di Wilms), a cui si aggiungono anche astrocitoma, ependimoma e retinoblastoma. In totale, è stimata la raccolta di circa 1.400 casi provenienti da registri tumori AIRTUM, con una copertura pari a circa l’80% della popolazione infantile italiana. I dati sono analizzati con metodi statistici standardizzati, consentendo di stimare la sopravvivenza globale a 3 anni e confrontarla tra regioni e aree geografiche (Nord, Centro, Sud e Isole).
“Il progetto BENCHISTA-ITA è innovativo perché si tratta della prima misurazione nazionale basata sulla popolazione della distribuzione degli stadi alla diagnosi e della sopravvivenza al cancro pediatrico utilizzando le linee guida di Toronto in Italia”, spiega Gemma Gatta, prima autrice dello studio, della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. “Lo stadio alla diagnosi, infatti, è un fattore prognostico importante anche per i tumori pediatrici. Integrando le informazioni dai registri oncologici basati sulla popolazione al registro clinico è possibile raccogliere ulteriori informazioni, fondamentali per migliorare la presa in carico dei giovani pazienti oncologici.”
I PRIMI RISULTATI PUBBLICATI SU JAMA NETWORK OPEN
I risultati principali di BENCHISTA e BENCHISTA-ITA sono stati pubblicati il 9 febbraio in un ampio studio uscito su JAMA Network Open. La ricerca ha analizzato 9.883 casi provenienti da 73 registri tumori in 27 Paesi, con diagnosi effettuate tra il 2014 e il 2017. Il quadro che emerge è netto: la sopravvivenza globale a tre anni diminuisce progressivamente con l’aumentare dello stadio alla diagnosi per tutti i tumori considerati.
Nel dettaglio, i tassi di sopravvivenza a tre anni sono risultati più elevati per il tumore di Wilms (95%) e più bassi per l’osteosarcoma (75%). Variazioni geografiche significative della sopravvivenza, aggiustata per età, sono state osservate per neuroblastoma, medulloblastoma, sarcoma di Ewing e rabdomiosarcoma.
Quando l’analisi tiene conto anche dello stadio alla diagnosi, alcune differenze regionali si attenuano — ad esempio per il neuroblastoma nel Regno Unito e Irlanda o per il rabdomiosarcoma in Europa orientale — mentre in altri contesti emergono criticità persistenti. In particolare, per il sarcoma di Ewing e per il medulloblastoma, in alcune aree europee, le differenze di sopravvivenza non risultano spiegabili solo dallo stadio.
Un secondo studio, di popolazione, è stato pubblicato il 13 febbraio sulla rivista Cancers. È stato esaminato circa l’80% dei bambini italiani con neuroblastoma mostrando tassi di sopravvivenza elevati negli stadi localizzati (95%), ma con prognosi significativamente inferiore nei casi metastatici (79%), e senza differenze significative tra le regioni né nello stadio alla diagnosi né negli esiti.
DIAGNOSI PRECOCE SÌ, MA NON BASTA
Nel complesso, l’analisi conferma che una diagnosi più tardiva contribuisce in modo significativo a esiti peggiori in diverse aree europee. Tuttavia, lo studio mostra anche che lo stadio alla diagnosi spiega solo in parte le disuguaglianze di sopravvivenza. “Entrano in gioco altri fattori – continua Gatta - principalmente una buona organizzazione della pediatria di base, e su questo argomento è in pubblicazione uno studio che mette in relazione la sopravvivenza per tumore pediatrico e qualità della pediatria di base nei paesi in studio. Seguono l’accesso alle cure specialistiche, le strategie terapeutiche adottate, la qualità e l’organizzazione dei sistemi sanitari, oltre alla completezza e precisione delle procedure di stadiazione”.
“Il nostro progetto non solo sottolinea l'importanza di raccogliere dati di alta qualità e rafforzare la cooperazione tra medici e registri oncologici basati sulla popolazione, ma costituisce anche uno strumento fondamentale per scoprire le ragioni delle differenze di sopravvivenza tra i Paesi per i bambini affetti da cancro”, aggiunge Laura Botta, statistica dell’Unità di epidemiologia valutativa dell’INT e autrice dello studio di JAMA.
