Trasplante de sangre del cordón en anemia de Diamond-Blackfan

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El  estudio que se muestra a continuación está realizado con sangre de cordón umbilical para uso emparentado.

Hoy en día la probabilidad de que una unidad de sangre del cordón autólogo sea utilizada para trasplante es muy bajo y su utilización se ha limitado a patologías en pediatría, fundamentalmente en la aplasia medular adquirida, tumores sólidos de alto riesgo (neuroblastoma, sarcoma de Edwing, meduloblastoma y tumores germinales) y algunos linfomas no Hodgkin en segunda remisión. Actualmente no existe una evidencia clara de que estas células puedan ser utilizadas para la medicina regenerativa o para tratar otras enfermedades en el futuro. Hay varios ensayos clínicos iniciales para probar la eficacia de células autólogas para algunas indicaciones. Sin embargo en la actualidad es imposible predecir los resultados de la investigación que pueden afectar el potencial uso de estas células. FUENTE: Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)
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La anemia de Diamond-Blackfan (ADB) es un síndrome hereditario raro de insuficiencia de la médula ósea caracterizado por anemia macrocítica y malformaciones físicas. El único tratamiento curativo disponible para pacientes con ADB es el trasplante de células hematopoyéticas (TCH). Estudios previos han incluido el trasplante de sangre de cordón umbilical (TSCU) junto con otras fuentes de injerto. Realizamos un análisis retrospectivo de 41 pacientes pediátricos con ADB que se sometieron a TSCU de donante emparentado o no emparentado entre 1994 y 2023, utilizando datos del registro Eurocord/EBMT.

Veinte pacientes recibieron TSCU de donante emparentado y 21 recibieron TSCU de donante no emparentado. La mayoría de los pacientes recibieron acondicionamiento mieloablativo y fueron trasplantados después de 1999. En el TSCU de donante emparentado, la mediana de seguimiento fue de 144,8 meses, el injerto de neutrófilos en el día +42 fue del 100 % y la supervivencia global a 5 años (SG) también fue del 100 %. En el UCBT de donante no emparentado, el seguimiento medio fue de 34 meses, el injerto de neutrófilos al día +42 fue del 90%, y la SG a los 5 años fue del 66%. La incidencia de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda fue considerablemente mayor entre los receptores de UCBT de donante no emparentado. La incidencia de EICH crónica fue similar entre las dos cohortes; sin embargo, la enfermedad extensa fue más común después del UCBT de donante no emparentado.

El trasplante de sangre de cordón umbilical de un hermano HLA-idéntico debería considerarse para pacientes con DBA dados los resultados favorables a corto y largo plazo. Para los pacientes restantes, el UCBT de donante no emparentado podría considerarse después de una evaluación individualizada de riesgo-beneficio.

VER ESTUDIO www.nature.com/articles/s41409-026-02852-x

Recapiti
Macarena Campos