L’innovativa strategia terapeutica, che trae ispirazione dagli studi sull’origine della vita sulla Terra, è stata la protagonista del XXIV Seminario di FFC Ricerca
Jesolo (Venezia) – Creare minuscole goccioline sospese nell’aria, capaci di portare nelle cellule dei polmoni, attraverso il respiro, le terapie geniche per trattare la fibrosi cistica: è una delle linee di ricerca più innovative presentate a Jesolo (Venezia) in occasione del XXIV Seminario scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS (FFC Ricerca).
L’evento, che ha visto la partecipazione di oltre 200 persone tra esperti, volontari e persone che assistono chi ha la fibrosi cistica, è l’appuntamento annuale in cui la Fondazione presenta i risultati più recenti della ricerca da essa sostenuta, oltre a discutere delle sfide ancora aperte per contrastare sintomi, complicanze e per trovare una cura risolutiva per questa malattia, purtroppo ancora assente.
“Si tratta di un appuntamento particolarmente atteso - dichiara Matteo Marzotto, presidente di FFC Ricerca - che rappresenta un’importante occasione di confronto e aggiornamento. Come Fondazione, crediamo che il progresso nella ricerca sulla fibrosi cistica rappresenti non solo un avanzamento scientifico, ma anche una concreta speranza per i malati e le loro famiglie. L’attenzione alla qualità della vita assume oggi un ruolo sempre più centrale, con l’obiettivo di garantire percorsi di cura che favoriscano un’esistenza quanto più piena, autonoma e sostenibile”.
Nel corso del Seminario, ricercatori e clinici hanno approfondito un filone di ricerca emergente che nasce dallo studio di semplici molecole lipidiche, capaci di organizzarsi spontaneamente in ambiente acquoso e raggrupparsi in goccioline sospese nell’aria, che possono anche inglobare e trasportare altre sostanze. Un processo che, secondo alcune ipotesi scientifiche, potrebbe aver avuto un ruolo nell’origine della vita, quando semplici sistemi chimici avrebbero iniziato ad acquisire proprietà simili a quelle delle primitive cellule.
Proprio da queste osservazioni, un gruppo di ricerca dell’Università di Trento, coordinato dal prof. Sheref Mansy, ha avuto l’intuizione di sfruttare queste strutture lipidiche legate alla vita primordiale come “contenitori” per incapsulare tecnologie terapeutiche, trasportarle e rilasciarle direttamente nelle cellule dei polmoni, in maniera simile a un aerosol o a uno spray inalatore. L’obiettivo è superare alcune delle principali barriere biologiche che caratterizzano la fibrosi cistica, come lo spesso strato di muco e le infiammazioni croniche, che finora hanno limitato l’efficacia di questi approcci.
“Nella fibrosi cistica una delle sfide più complesse è riuscire a far arrivare le terapie all’interno delle cellule dei polmoni in modo efficace e sicuro”, afferma Carlo Castellani, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica. “In questo senso, le nanoparticelle lipidiche rappresentano un modello innovativo, in grado di superare ostacoli biologici finora molto limitanti. Queste strutture potrebbero essere utilizzate per veicolare le terapie geniche e applicarle anche a specifiche varianti del gene CFTR, che non rispondono ai farmaci oggi disponibili, aprendo così una prospettiva concreta anche per le persone che, fino ad ora, sono rimaste prive di opzioni terapeutiche”.
Il Seminario si è aperto proprio con l’intervento di Carlo Castellani, che ha illustrato il percorso compiuto dalla ricerca sostenuta da Fondazione negli ultimi anni e le prospettive future, con particolare attenzione allo sviluppo di terapie sempre più personalizzate per i malati. A seguire, la vicedirettrice scientifica Nicoletta Pedemonte ha presentato uno dei nuovi servizi promossi da Fondazione per aiutare i medici a scegliere la terapia più adatta per ogni paziente, grazie all’analisi delle cellule delle persone con fibrosi cistica. Un supporto importante nell’utilizzo dei farmaci modulatori di CFTR, trattamenti oggi disponibili che agiscono sulla proteina difettosa responsabile della malattia.
Nel corso della mattinata sono inoltre intervenuti rappresentanti della comunità clinica e scientifica, insieme ai coordinatori della valorizzazione della ricerca di FFC Ricerca, approfondendo i temi dell’innovazione tecnologica, del trasferimento dei risultati scientifici e delle nuove frontiere della terapia su misura.
Una sessione di approfondimento è stata dedicata, in particolare, ai nuovi vettori per il trasporto della terapia genica, con gli interventi della prof.ssa Anna Cereseto e del prof. Sheref Mansy dell’Università di Trento, che hanno illustrato i presupposti scientifici e le potenzialità di questi approcci innovativi.
