L’AIFA ha approvato la rimborsabilità del nuovo farmaco, che negli studi clinici ha dimostrato di ridurre il rischio di eventi acuti e subacuti associati alla malattia
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del farmaco rADAMTS13 (enzima ADAMTS13 ricombinante, nome commerciale Adzynma) quale terapia enzimatica sostitutiva indicata per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP).
La porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) è una malattia ultra-rara della coagulazione del sangue causata da una carenza dell'enzima ADAMTS13. È associata a eventi acuti e subacuti, sintomi cronici debilitanti e manifestazioni che possono includere trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica, problematiche renali, ictus e dolore addominale. Se non trattati, gli eventi acuti associati alla malattia hanno un tasso di mortalità superiore al 90%.
La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è stata descritta per la prima volta nel 1924 ma soltanto negli anni ‘70 è stata scoperta la sua forma congenita, la cTTP, che oggi si stima colpisca tra 0,5 e 2 persone per milione. La diagnosi precoce e il trattamento tempestivo sono fondamentali per migliorare la prognosi e la qualità di vita dei pazienti.
Il farmaco rADAMTS13 agisce ripristinando i livelli fisiologici dell’enzima ADAMTS13 e riducendo il rischio di eventi acuti e sintomi cronici associati alla cTTP, con un buon profilo di sicurezza, favorevole rispetto alle terapie a base di plasma. Le più comuni reazioni avverse al trattamento hanno una bassa incidenza e sono generalmente rappresentate da mal di testa, diarrea, vertigini, infezione delle vie respiratorie superiori, nausea ed emicrania.
"L’ammissione al rimborso di ADAMTS13 ricombinante in Italia segue l’approvazione europea, ottenuta sulla base dei risultati del primo trial clinico crossover randomizzato, controllato e open label di Fase III nella cTTP, confermando il valore di una terapia enzimatica sostitutiva in grado di ridurre il rischio di eventi acuti e subacuti con un profilo di sicurezza favorevole", ha dichiarato il Prof. Raimondo De Cristofaro, Professore Associato di Medicina Interna, Fondazione Policlinico Universitario "Agostino Gemelli" IRCCS.
I risultati raggiunti dal trial clinico di Fase III su rADAMTS13, che hanno portato all’approvazione del farmaco in Europa e in Italia, sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nel maggio 2024, dimostrando l’efficacia della terapia e la riduzione degli eventi acuti associati alla cTTP.
“Siamo orgogliosi di annunciare questa svolta terapeutica per i pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita”, ha dichiarato Alessandra Fionda, Medical & Regulatory Head, Italia e Grecia, di Takeda, l’azienda produttrice del farmaco. “Si tratta dell’unico trattamento specifico disponibile che agisce sostituendo l’enzima mancante, ADAMTS13, migliorando anche la qualità di vita dei pazienti con cTTP, una patologia caratterizzata da eventi acuti potenzialmente letali e sintomi cronici debilitanti”.
