Un equipo científico internacional liderado por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y el Centro Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica (GENyO) ha identificado una nueva vulnerabilidad terapéutica en uno de los subtipos de leucemia infantil de peor pronóstico. El hallazgo, publicado en la revista Blood, abre la puerta al desarrollo de futuras estrategias de tratamiento para pacientes que, a día de hoy, cuentan con muy pocas opciones terapéuticas.
La investigación se centra en la leucemia linfoblástica aguda de células B con reordenamientos en el gen KMT2A, una enfermedad especialmente agresiva que afecta principalmente a lactantes y niños de corta edad. Aunque la leucemia infantil presenta, en términos generales, elevadas tasas de supervivencia, este subtipo continúa asociado a un alto riesgo de recaída y a un pronóstico significativamente peor que el de otras formas de la enfermedad.
El estudio ha permitido identificar un nuevo punto débil de estas células leucémicas: la pérdida de la proteína HDAC7, esencial para el desarrollo normal de los linfocitos B. Los investigadores han demostrado que restaurar su actividad mediante una combinación de fármacos experimentales y quimioterapia convencional favorece la maduración de las células tumorales, reduce su capacidad de crecimiento y aumenta su sensibilidad al tratamiento.
Los resultados, obtenidos en modelos celulares, modelos animales y muestras de pacientes, muestran además una disminución de la capacidad de las células leucémicas para provocar recaídas, uno de los principales retos clínicos en este tipo de leucemia. Aunque todavía será necesario continuar investigando antes de que esta estrategia pueda llegar a la práctica clínica, los hallazgos representan un importante avance hacia tratamientos más precisos y eficaces para los pacientes con peor pronóstico.
Este trabajo vuelve a poner de manifiesto el papel fundamental de la investigación para seguir avanzando contra la leucemia. Cada nuevo descubrimiento supone una oportunidad para acercarnos a tratamientos más eficaces y personalizados, pero, sobre todo, representa una nueva esperanza para los niños y las familias que conviven con esta enfermedad. Porque detrás de cada avance científico hay un objetivo común: conseguir que la leucemia sea, algún día, una enfermedad curable en todos los casos.
