Il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti senza la necessità di una conferma genetica della malattia
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di plozasiran (Redemplo®), un farmaco a base di small interfering RNA (siRNA), come coadiuvante della dieta, per ridurre i livelli di trigliceridi nei pazienti adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) diagnosticata mediante test genetici o sulla base di criteri clinici.
La sindrome da chilomicronemia familiare è una malattia rara che porta a livelli di trigliceridi estremamente elevati, in genere superiori a 10 mmol/L (880 mg/dL). La patologia può causare diversi sintomi, anche molto gravi, tra cui pancreatite acuta e potenzialmente fatale, dolore addominale cronico, diabete, steatosi epatica e problemi cognitivi. Attualmente, la FCS dispone di limitate opzioni terapeutiche.
Plozasiran è una molecola progettata per sopprimere la produzione di apolipoproteina C-III (APOC3), una proteina sintetizzata nel fegato, facilitando la degradazione e l'eliminazione dei trigliceridi. Il farmaco si somministra tramite iniezione sottocutanea una volta ogni tre mesi.
L'approvazione di plozasiran da parte della CE è supportata dai dati dello studio clinico di Fase III PALISADE, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto su 75 adulti con FCS diagnosticata clinicamente o confermata geneticamente. La sperimentazione ha raggiunto il suo endpoint primario e tutti gli endpoint secondari chiave. Nello studio, 25 mg di plozasiran hanno indotto una riduzione media dei trigliceridi dell'80% rispetto al basale, contro una diminuzione del 17% riscontrata con placebo. Inoltre, le dosi combinate da 25 e 50 mg di plozasiran hanno ridotto significativamente l'incidenza della pancreatite acuta, la cui probabilità di insorgenza è risultata inferiore dell'83% nella popolazione complessiva dei pazienti trattati con il farmaco rispetto al gruppo sottoposto a placebo. Le più comuni reazioni avverse al trattamento sono state iperglicemia (12,8%), cefalea (6,8%), nausea (4,7%) e reazioni nel sito di iniezione (4,7%).
“La FCS comporta un elevato rischio di episodi ricorrenti e potenzialmente fatali di pancreatite acuta. I risultati dello studio PALISADE dimostrano che plozasiran può ottenere riduzioni significative e durature dei trigliceridi in questi pazienti”, ha dichiarato il Professor Børge Nordestgaard, del Dipartimento di Medicina Clinica dell'Università di Copenaghen, Presidente della Società Europea di Aterosclerosi. “È importante sottolineare che la possibilità di diagnosticare e trattare la malattia senza la necessità di un test genetico potrebbe consentire un trattamento più precoce, aspetto particolarmente rilevante nelle malattie rare come la FCS.”
Nell'annunciare il suo parere positivo su plozasiran, l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha osservato che, a differenza di altre terapie autorizzate per la FCS, “questo farmaco non richiede la conferma genetica della condizione, offrendo così un'opzione terapeutica a un maggior numero di persone adulte affette dalla malattia e rispondendo al bisogno medico insoddisfatto di questi pazienti”.
“L’approvazione di plozasiran segna un momento cruciale per le persone affette da sindrome da chilomicronemia familiare. Essendo io stessa una paziente, e avendo parlato con innumerevoli altre persone che convivono con la FCS attraverso la mia attività di leader della nostra associazione, so per esperienza diretta quanto devastante sia il peso di questa malattia su ogni aspetto della vita quotidiana. La costante incertezza, la preoccupazione, la paura della pancreatite acuta, il dolore cronico e la stanchezza sono sfide che la comunità FCS affronta ogni giorno, oltre al lungo e spesso frustrante percorso per ottenere una diagnosi”, ha aggiunto Rosa Pérez Jiménez, Presidente dell’Asociación de Quilomicronemia Familiar, Spagna. “Questa nuova opzione terapeutica offre una rinnovata speranza ai pazienti, che hanno atteso fin troppo a lungo di essere visti, compresi e curati”.
“Siamo lieti di aver ottenuto dalla Commissione Europea l'approvazione di plozasiran come nuova terapia per le persone affette da FCS geneticamente o clinicamente diagnosticata”, ha dichiarato Christopher Anzalone, Presidente e CEO di Arrowhead Pharmaceuticals. “Stiamo collaborando con le autorità nazionali competenti e le comunità sanitarie di tutta l'Unione Europea per rendere il farmaco disponibile ai pazienti nel modo più rapido ed efficiente possibile”.
