La Commissione Europea si pronuncerà sull’approvazione ufficiale del farmaco entro la fine di settembre
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo raccomandando il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio, in circostanze eccezionali, del farmaco leriglitazone (Nezglyal®) per il trattamento di pazienti maschi, di età compresa tra 2 e 12 anni, affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) con lesioni cerebrali negative al Gadolinio.
L'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (X-ALD o ALD)è una malattia neurodegenerativa rara che colpisce principalmente i maschi e coinvolge il sistema nervoso, centrale e periferico, e l’apparato endocrino. I pazienti affetti da X-ALD possono sviluppare la forma cerebrale della patologia (X-CALD o cALD), caratterizzata dalla formazione, nel cervello, di lesioni demielinizzanti che possono progredire rapidamente, portando a un declino neurologico acuto e alla morte. Queste lesioni inizialmente non mostrano captazione del gadolinio (Gd-negative) e diventano captanti il gadolinio (Gd-positive) con l’evolvere della malattia, a testimonianza del danno alla barriera ematoencefalica.
Attualmente non esiste un trattamento farmacologico approvato per la cALD. In età pediatrica, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) può arrestare la progressione della malattia, ma si tratta di una procedura invasiva ed è effettuata solo in pazienti idonei. La terapia genica non è disponibile a livello globale e richiede una chemioterapia mieloablativa che comporta diverse comorbilità.
Leriglitazone è un agonista selettivo del PPAR-gamma, somministrabile per via orale e in grado di attraversare la barriera ematoencefalica. Il farmaco è stato sviluppato da Minoryx Therapeutics ma a commercializzarlo in Europa, dopo l’eventuale approvazione da parte della Commissione Europea (CE), sarà l’azienda Neuraxpharm.
Il parere positivo del CHMP su leriglitazone si basa sui risultati dello studio di Fase II/III NEXUS, condotto in pazienti pediatrici con cALD, e su ulteriori evidenze real-world provenienti da programmi di uso compassionevole del farmaco. I risultati della sperimentazione dimostrano che i partecipanti che hanno ricevuto leriglitazone erano clinicamente e radiologicamente stabili dopo oltre 96 settimane di trattamento o nel corso di una visita precedente al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La decisione della CE sull’approvazione del farmaco è attesa per la fine di settembre 2026.
“Il parere positivo del CHMP rappresenta una conferma da parte delle Autorità regolatorie e siamo molto lieti di poter offrire presto una nuova soluzione farmacologica ai bambini e ragazzi europei affetti da cALD. Desidero cogliere questa occasione per ringraziare i medici, i pazienti e le loro famiglie e l’intera comunità ALD: siamo profondamente grati per il supporto ricevuto nel corso di questi anni”, ha dichiarato Marc Martinell, CEO di Minoryx.
