Fabrizio Celia: “Molti progetti scientifici, di supporto ai pazienti, e un grande impegno per la realizzazione di un nuovo modello per l’accesso precoce alle terapie innovative”
La miastenia grave è stato il tema del primo Talk realizzato da OMaR, un nuovo format per l’Osservatorio nell’ambito del quale viene creata l’occasione per far incontrare e confrontare pazienti, clinici, istituzioni e aziende che operano nel settore delle malattie rare e dei farmaci orfani. È il caso di Argenx, da tempo impegnata proprio sulla miastenia grave.
“Abbiamo diversi progetti, alcuni già terminati, come il Libro bianco sulla patologia ed MG United: due iniziative estremamente importanti”, ha spiegato Fabrizio Celia, General Manager di Argenx Italia (clicca qui o sull’immagine dell’articolo per guardare la video-intervista). Un altro progetto che abbiamo avviato è MyRealWorld MG, il primo studio osservazionale su scala globale supportato da Argenx sulla miastenia grave, realizzato tramite l’utilizzo di un’applicazione sui device portatili dei pazienti. Lo studio ha arruolato circa 2.500 persone in più di dieci Paesi, con un importante contributo da parte dell’Italia da cui proveniva il 60% dei pazienti arruolati, e ha generato 18 pubblicazioni scientifiche. Queste ultime hanno evidenziato tantissimi gap di sistema, e su altri piani, che ci permettono come azienda, in collaborazione con gli stakeholders del settore, di individuare ciò che manca e proporre soluzioni innovative volte a migliorare la qualità di vita dei pazienti”.
Rimanendo nel campo dell’utilizzo delle nuove tecnologie, Argenx ha sviluppato anche “un’altra applicazione che sarà lanciata in Italia e in Spagna e consentirà ai pazienti di effettuare un monitoraggio ‘real time’ della propria sintomatologia, dell’aderenza terapeutica e di avere anche consigli relativi alla gestione della patologia. L’applicazione consentirà anche di avere una connessione molto stretta col proprio neurologo di riferimento”.
“Sappiamo, secondo quanto rilevato da diversi osservatori, che il tempo di accesso e di rimborsabilità di un farmaco in Italia, dall’approvazione da parte di EMA, si aggira intorno ai 12/18 mesi”, ha ricordato Celia. “Per questo, come Argenx abbiamo supportato la pubblicazione dello studio del Professore Fabrizio Gianfrate per proporre un cambio di policy per velocizzare l’accesso alle terapie innovative. Questa proposta si basa in grande parte sul modello dell’accesso precoce francese. Quest’ultimo prevede, per alcuni farmaci innovativi, un’immissione in commercio a un prezzo pre-concordato tra azienda ed ente regolatorio, immediatamente l’approvazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali. Dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, questa proposta prevede che si dia un payback sul delta prezzo tra quello pre-concordato e quello effettivamente negoziato dal Servizio Sanitario Nazionale. Questo sistema – ha commentato in conclusione il General Manager di Argenx Italia – rappresenterebbe un evidente vantaggio per i pazienti, che potrebbero accedere immediatamente al trattamento, e per l’intero sistema, perché rende precoce l’accesso a delle terapie innovative”.
L’OMaR Talk dedicato alla miastenia gravis è stato realizzato con il contributo non condizionante di Argenx.
Il video integrale dell’OMaR Talk è visibile qui.
