Il farmaco è approvato in regime di rimborsabilità per pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del farmaco ravulizumab per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, di pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e ad un grave indebolimento. In Italia si stimano circa 17.000 persone affette dalla patologia.
“Nella miastenia gravis il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli, con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti”, spiega il Dott. Michelangelo Maestri Tassoni, Dipartimento di Neuroscienze Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana. “Questo porta a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi, che comportano la compromissione della deglutizione e respirazione. Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima dei 40 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita”.
La decisione dell’AIFA di autorizzare la rimborsabilità di ravulizumab per la gMG fa seguito all’approvazione del farmaco da parte della Commissione Europea nel settembre 2022, a sua volta basata sui risultati dello studio clinico di Fase III CHAMPION-MG, pubblicati online sulla rivista NEJM Evidence. Nella sperimentazione, ravulizumab si è rivelato superiore al placebo nell'endpoint primario di variazione del punteggio totale della scala Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL), indice che misura le capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane.
“Ravulizumab agisce in maniera specifica sulla proteina C5 del sistema del complemento, bloccandone l’azione e prevenendo la distruzione della giunzione neuromuscolare, riducendo così i sintomi di debolezza e affaticamento”, precisa il Dott. Raffaele Iorio, Università Cattolica del Sacro Cuore, UOC Neurologia Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS. “L'approvazione da parte dell’AIFA di ravulizumab rappresenta un notevole passo avanti per il trattamento della miastenia gravis generalizzata nel nostro Paese, poiché mette a disposizione dei pazienti e dei medici che li hanno in cura un’opzione terapeutica a lunga durata d'azione in grado di portare miglioramenti duraturi nella vita quotidiana. Il farmaco ha dimostrato, infatti, un beneficio clinico in un’ampia gamma di pazienti, compresi quelli che continuano a presentare sintomi della malattia anche dopo il trattamento iniziale con la terapia standard”.
Molto positivo il giudizio dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta (AIM), alla quale fanno riferimento i pazienti affetti da miastenia gravis. Il presidente di AIM, Professor Renato Mantegazza, ha così commentato la decisione dell’AIFA: “Questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno. È dunque da salutare con soddisfazione l’arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti”.
Mariangela Pino, segretario e socio AIM sezione Lazio, richiama l’attenzione su un aspetto particolarmente importante per i pazienti: “La gestione della malattia è decisamente molto faticosa per intensità e frequenza dei trattamenti, e questo, sovente, può generare scarsa aderenza alla terapia. Nel caso di ravulizumab, la somministrazione ogni 8 settimane rappresenta per noi pazienti un’innovazione terapeutica importante e un punto di svolta cruciale che ci consente di affrontare in modo diverso la quotidianità. Tutto questo significa poter aspirare a una dimensione di ‘normalità’ che è fondamentale per la realizzazione personale, sociale e professionale di ciascuno”.
“Siamo orgogliosi di mettere a disposizione dei pazienti italiani un trattamento per la miastenia gravis generalizzata che dimostra di essere efficace e di poter semplificare la gestione della patologia, contribuendo a cambiare in meglio la vita delle persone che ne sono affette e delle loro famiglie”, sottolinea Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease. “È per noi un risultato importante, ma il nostro impegno non si esaurisce alla sola ricerca e sviluppo di nuovi farmaci. Vogliamo essere un partner al fianco della comunità scientifica, dell’associazione di pazienti, delle Istituzioni e di tutti coloro che lavorano all’interno del sistema delle malattie rare, e agire in modo concreto non solo mettendo a disposizione soluzioni terapeutiche innovative, ma con progetti ‘oltre il farmaco’ per rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte dei pazienti con malattie rare”.
