Il farmaco potrà essere temporaneamente importato dall’estero senza oneri economici per le famiglie
A seguito della revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata del farmaco ataluren (nome commerciale Translarna) da parte della Commissione Europea su indicazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha adottato una Determina che autorizza l’importazione del medicinale dall’estero con l’obiettivo di garantire la continuità terapeutica ai pazienti italiani affetti da distrofia muscolare di Duchenne già sottoposti al trattamento.
Secondo quanto riportato nel comunicato dell’Agenzia Italiana, la Determina entrerà in vigore il giorno successivo alla sua pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.
Il provvedimento che autorizza la fornitura temporanea di ataluren, firmato dal presidente dell’AIFA Robert Nisticò, prevede che la somministrazione del medicinale possa avvenire su prescrizione medica nominale e sotto la responsabilità del medico prescrittore, in conformità con la Direttiva 2001/83/CE. La fornitura potrà essere autorizzata esclusivamente per pazienti deambulanti, già in trattamento, e per un periodo massimo di sei mesi.
AIFA ha precisato, inoltre, che la spesa per l’importazione del medicinale sarà a carico dei servizi sanitari regionali, senza oneri economici per i pazienti e le loro famiglie.
La procedura è stata resa possibile grazie al dialogo istituzionale condotto dall’Agenzia con le autorità europee, finalizzato a consentire agli Stati membri l’adozione di misure eccezionali per la gestione di casi clinici già avviati, alla luce della decisione della Commissione Europea – stabilita sulla base del parere espresso dall’EMA – di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di ataluren in considerazione del mancato raggiungimento della significatività statistica degli endpoint primari nei 3 trial clinici randomizzati condotti sul farmaco.
Dopo la revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di ataluren da parte della Commissione Europea, si riaccende dunque l’attenzione istituzionale sulla vicenda, già oggetto di approfondita riflessione da parte della comunità scientifica e della comunità di pazienti, che avevano manifestato le proprie istanze attraverso specifici position paper e contributi tecnici.
