Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con Translarna di proseguire il trattamento fino a un massimo di sei mesi.
In base a quanto riportato il farmaco che, come sappiamo, non è più commercialmente disponibile nei Paesi dell’UE in seguito al mancato rinnovo dell’autorizzazione condizionale da parte della Comunità Europea, potrà ora essere importato dall’estero attraverso una procedura che prevede la prescrizione da parte del clinico di riferimento al singolo paziente.
Apprezziamo l’impegno di AIFA che attraverso questa determina ha fornito una risposta concreta, seppur temporanea, alla richiesta delle famiglie dei pazienti in trattamento di non sospendere la terapia. Tuttavia, ribadiamo l’urgenza di uno sforzo congiunto che miri a rivedere le attuali regole di valutazione dei farmaci destinati al trattamento di patologie rare a livello europeo, per evitare il ripetersi di vicende come questa che tengono sospese le famiglie ed i pazienti in un limbo di confusione e incertezza.
Il caso Translarna nel frattempo è ancora aperto e prosegue la raccolta fondi lanciata da Parent Project attraverso la campagna Buy some time per contribuire a sostenere le spese legali del ricorso depositato alla Corte di Giustizia Europea dall’associazione Duchenne Research & Advocacy contro la sospensione.
