La sperimentazione ha dimostrato la superiorità del farmaco nella riduzione dei sanguinamenti rispetto al trattamento on-demand con agenti bypassanti
L’azienda Pfizer ha annunciato i positivi risultati topline dello studio clinico di Fase III BASIS, che valuta il farmaco marstacimab negli adulti e adolescenti affetti da emofilia A o B con inibitori. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario e gli endpoint secondari chiave relativi ai sanguinamenti, dimostrando la superiorità di marstacimab, somministrato settimanalmente per via sottocutanea, nel migliorare gli esiti degli episodi emorragici rispetto al trattamento al bisogno (on-demand).
Con il termine emofilia si intende un gruppo di rare malattie genetiche causate da una carenza di fattori della coagulazione (fattore VIII nell’emofilia A, fattore X nell’emofilia B) che impedisce il normale processo di emostasi del sangue. Circa il 20% dei pazienti con emofilia A e il 3% dei pazienti con emofilia B sviluppano inibitori, anticorpi che sono diretti contro i fattori VIII e IX e che rendono inefficaci le terapie sostitutive del fattore carente utilizzate per prevenire o arrestare gli episodi emorragici associati alla patologia.
Lo studio BASIS ha dimostrato che il trattamento profilattico con marstacimab ha ottenuto una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del tasso annualizzato dei sanguinamenti trattati (ABR) in persone, di età pari o superiore a 12 anni, affette da emofilia A o B grave con inibitori. Nella sperimentazione, 48 pazienti sono stati trattati con marstacimab per un periodo di 12 mesi, rispetto a un regime endovenoso on-demand con agenti bypassanti, somministrato come parte della cura abituale in un periodo iniziale osservazionale di sei mesi. Marstacimab si è dimostrato superiore al trattamento on-demand, con una riduzione del 93% dell’ABR in 12 mesi. La superiorità del farmaco è stata inoltre confermata in tutti gli endpoint secondari dello studio legati ai sanguinamenti: sanguinamenti spontanei, sanguinamenti articolari, sanguinamenti in articolazioni bersaglio e sanguinamenti totali.
Durante il trial BASIS, marstacimab è stato generalmente ben tollerato e nella popolazione di pazienti con inibitori non sono stati segnalati decessi né eventi tromboembolici.
“I pazienti con inibitori tendono a presentare complicazioni frequenti, e orientarsi nel panorama terapeutico può introdurre complessità e aumentare il carico della malattia”, ha dichiarato il Dott. Davide Matino, ricercatore principale dello studio BASIS e Professore Associato di Medicina presso la McMaster University. “La forte riduzione dei sanguinamenti osservata con marstacimab rispetto al trattamento on-demand nello studio di Fase III BASIS, unita alla modalità di somministrazione settimanale, offre un potenziale entusiasmante per questi pazienti, che hanno un grande bisogno di opzioni terapeutiche.”
L’azienda Pfizer prevede di discutere questi dati con le autorità regolatorie, con l’obiettivo di avviare le procedure di autorizzazione per marstacimab nel trattamento dei pazienti con emofilia con inibitori.
“Questi risultati incoraggianti dimostrano il potenziale di marstacimab nell’aiutare le persone affette da emofilia A o B con inibitori, rispondendo a un importante bisogno per i pazienti con anticorpi che neutralizzano la maggior parte delle opzioni profilattiche a base di fattori utilizzate per gestire i sanguinamenti”, ha dichiarato Michael Vincent, Chief Inflammation & Immunology Officer di Pfizer. “Marstacimab rappresenta il più recente contributo di Pfizer in oltre 40 anni di impegno per il progresso nella cura dell’emofilia, come opzione terapeutica generalmente ben tollerata che, se approvata per questa popolazione di pazienti, potrebbe offrire protezione dai sanguinamenti con una semplice somministrazione sottocutanea settimanale tramite penna preriempita.”
Marstacimab è già approvato in Europa (con il nome commerciale Hympavzi) per pazienti idonei affetti da emofilia A o B senza inibitori.
