Las terapias avanzadas representan una transformación profunda en la forma de abordar enfermedades complejas, crónicas o sin cura. Basadas en la genética, la biología celular y la ingeniería de tejidos, estas estrategias terapéuticas permiten intervenir directamente en los mecanismos biológicos que originan la enfermedad, ofreciendo soluciones que van más allá de los tratamientos convencionales.
En este artículo, exploramos qué son las terapias avanzadas, cómo han evolucionado y por qué constituyen una oportunidad estratégica para el desarrollo clínico y la innovación biomédica.
Según el marco regulador de la Unión Europea, las terapias avanzadas comprenden tres grandes categorías:
- Terapia génica: Introducción de material genético en células humanas para corregir, suprimir o añadir funciones genéticas con fines terapéuticos.
- Terapia celular: Administración de células viables, autólogas o alogénicas, para regenerar o reemplazar tejidos dañados.
- Ingeniería de tejidos: Uso combinado de células, biomateriales y factores biológicos para restaurar la funcionalidad de órganos o tejidos.
Estas terapias se agrupan bajo el término ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products), y su desarrollo requiere entornos altamente regulados, con cumplimiento estricto de normas GMP, trazabilidad y validación científica.
Evolución histórica: de la teoría a la clínica
El concepto de terapia génica surgió en los años 70, pero no fue hasta 1990 cuando se realizó el primer ensayo clínico exitoso en humanos. Desde entonces, el campo ha avanzado con hitos como Luxturna, la primera terapia génica aprobada para una enfermedad ocular hereditaria; Kymriah y Yescarta, terapias CAR-T para cánceres hematológicos; y Casgevy, aprobada en 2024 como la primera terapia basada en la tecnología CRISPR/Cas9.
Estos avances han sido posibles gracias al desarrollo de vectores virales más seguros, técnicas de edición genética de alta precisión, células madre pluripotentes inducidas (iPSC) y plataformas de bioingeniería que permiten la producción de tejidos funcionales en laboratorio.
Aplicaciones clínicas actuales
Las terapias avanzadas han demostrado eficacia en múltiples áreas. En el ámbito de las enfermedades genéticas raras, destacan tratamientos como Zolgensma para la atrofia muscular espinal o Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne. En oncología, las terapias CAR-T han revolucionado el tratamiento de leucemias y linfomas refractarios. También se están desarrollando aplicaciones en enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y el Alzheimer, así como en medicina regenerativa, donde se investiga el reemplazo de tejidos y órganos mediante impresión 3D y órganos bioartificiales.
Retos y oportunidades para las CRO
El desarrollo de ATMPs plantea desafíos técnicos, regulatorios y logísticos que requieren una gestión especializada. La producción bajo estándares GMP, la escalabilidad de los procesos, la evaluación de seguridad y eficacia en ensayos clínicos, y la coordinación con agencias regulatorias como la EMA o la FDA son aspectos críticos que deben abordarse con rigor.
En este contexto, las CRO especializadas como Sermes desempeñan un papel clave. Desde el diseño y gestión de ensayos clínicos hasta la redacción de documentación regulatoria, pasando por estrategias de soporte en farmacovigilancia, las CROs son aliadas estratégicas para garantizar que las terapias avanzadas lleguen a los pacientes de forma segura, eficaz y conforme a la normativa vigente.
La combinación de conocimiento científico, capacidad regulatoria y experiencia clínica es esencial para transformar estos avances en soluciones reales para los pacientes. En Sermes CRO, estamos preparados para acompañar a nuestros clientes en cada etapa del desarrollo de ATMPs, contribuyendo al progreso de la medicina personalizada y al acceso equitativo a tratamientos de vanguardia.
