La sperimentazione valuterà il farmaco volixibat nel trattamento del prurito colestatico. I dati principali sono attesi per il secondo trimestre del 2026
Foster City (USA) – Lo studio clinico di Fase II-B VISTAS, progettato per valutare il farmaco volixibat per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con colangite sclerosante primitiva, ha completato l'arruolamento. La notizia è stata annunciata lo scorso 8 settembre dall'azienda Mirum Pharmaceuticals, specificando che i risultati principali della sperimentazione sono attesi per il secondo trimestre del 2026.
La colangite sclerosante primitiva (PSC) è una rara malattia epatica autoimmune in cui i dotti biliari interni ed esterni al fegato si infiammano, si cicatrizzano e si restringono nel tempo, dando origine ad un accumulo di bile e a danni progressivi al fegato che possono condurre all’insufficienza d’organo. I pazienti con PSC presentano una sintomatologia intensa, con forte prurito, astenia e dolore addominale, manifestazioni che possono essere debilitanti e alterare la qualità della vita. Inoltre, la malattia è associata a un aumentato rischio di tumori delle vie biliari (colangiocarcinomi) e alla necessità di trapianto di fegato. Attualmente non esistono terapie approvate per la PSC: i pazienti hanno dunque opzioni terapeutiche limitate, incentrate sulla gestione dei sintomi e sulle cure di supporto.
Volixibat è un agente orale progettato per inibire selettivamente il trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT). Il farmaco può offrire un nuovo approccio al trattamento delle malattie colestatiche dell'adulto, bloccando il riciclo degli acidi biliari attraverso l'inibizione dell'IBAT e riducendo così gli acidi biliari a livello sistemico e nel fegato.
Lo studio VISTAS è un trial clinico di Fase II-B globale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di volixibat in pazienti con colangite sclerosante primitiva e prurito colestatico per un periodo di 28 settimane. L'endpoint primario è la riduzione del prurito misurato mediante l'Adult ItchRO, una scala numerica che va da 0 (nessun prurito) a 10 (il peggior prurito possibile). Gli endpoint secondari includono la valutazione dell'astenia, degli acidi biliari sierici e della sicurezza del farmaco.
Ricky Safer, CEO e fondatore di PSC Partners Seeking a Cure, un'organizzazione di pazienti che supporta le persone affette da PSC, ha dichiarato: “Siamo entusiasti di vedere Mirum raggiungere questo importante traguardo con lo studio VISTAS. Il completamento dell'arruolamento segna un significativo passo in avanti nello sviluppo di un possibile trattamento per il prurito nella PSC, e porta una grande speranza alla nostra comunità. Siamo grati a Mirum per il suo impegno e a tutti i pazienti e le famiglie che hanno reso possibile questo progresso. Insieme, ci stiamo avvicinando a nuove possibilità e a un futuro più luminoso per le persone colpite dalla PSC”.
“Il completamento dell'arruolamento nello studio VISTAS rappresenta un traguardo importante per la comunità della PSC e per la nostra azienda”, ha affermato Joanne Quan, Chief Medical Officer di Mirum. “Questo progresso riflette la dedizione dei pazienti, dei ricercatori e del nostro team, che lavorano insieme per raggiungere l'obiettivo comune di affrontare le sfide quotidiane della PSC, tra cui prurito persistente e astenia. Riteniamo che i dati generati da VISTAS rappresenteranno un passo importante verso l'offerta di farmaci efficaci a pazienti che attualmente non hanno terapie approvate”.
Il farmaco volixibat è in fase di valutazione anche per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) nello studio di Fase II-B VANTAGE, che dovrebbe completare l'arruolamento nel 2026 e i cui risultati principali sono attesi per la prima metà del 2027. I risultati ad interim di questo studio, annunciati da Mirum nel 2024, sono positivi: i pazienti trattati con volixibat hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo del prurito, nonché una riduzione degli acidi biliari sierici e un miglioramento dell'astenia.
