Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Italfarmaco in merito alle segnalazioni di eventi avversi gravi in bambini e giovani adulti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in trattamento con givinostat.
Le segnalazioni, nello specifico 3 casi di decessi, provenienti da tre diversi Paesi tra i quali non è inclusa l’Italia, sono state comunicate da Italfarmaco alle autorità regolatorie competenti, come previsto dalle procedure di farmacovigilanza. L’azienda sta lavorando con le autorità regolatorie per analizzare con attenzione la situazione e ha precisato che:
- sulla base dei dati attualmente disponibili, non è emersa alcuna evidenza di una relazione diretta tra i casi segnalati e il trattamento con givinostat;
- complessivamente, circa 2000 pazienti nel mondo hanno ricevuto givinostat nell’ambito di studi clinici, programmi di accesso allargato e uso commerciale;
- il profilo rischio-beneficio del farmaco rimane al momento invariato.
Comprendiamo che queste notizie possano suscitare preoccupazione. Il nostro obiettivo è fornire un’informazione chiara, corretta e non allarmistica, ricordando che la sicurezza dei pazienti resta sempre la priorità.
Invitiamo chiunque desideri approfondire o abbia domande di carattere scientifico a contattare il centro clinico di riferimento o a scriverci all’indirizzo scienza@parentproject.it.
Qualsiasi informazione ulteriore sarà condivisa in maniera tempestiva.
A seguire la traduzione della lettera alla comunità di Italfarmaco disponibile qui nella versione originale.
Cara comunità DMD,
Come forse sapete, ci sono state recenti discussioni online riguardo ai decessi di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che stavano ricevendo trattamento con DUVYZAT® (givinostat). Siamo profondamente rattristati nell’apprendere che questi individui sono venuti a mancare.
Sulla base di tutte le informazioni disponibili e applicando gli standard internazionalmente riconosciuti, Italfarmaco ha valutato che questi decessi non sono correlati al trattamento con DUVYZAT, e che il profilo beneficio-rischio del farmaco rimane invariato. Tutti i dati e le valutazioni pertinenti sono stati presentati alle autorità regolatorie. Qualora tale valutazione dovesse cambiare, comunicheremo prontamente gli aggiornamenti alle autorità regolatorie, ai clinici e alla comunità DMD, come parte del normale processo volto a garantire la sicurezza dei pazienti e la trasparenza.
In Italfarmaco, il nostro impegno per la sicurezza dei pazienti è una priorità assoluta. Comprendiamo quanto qualsiasi evento avverso possa essere motivo di preoccupazione per le famiglie e per i clinici. Ad oggi, quasi 2.000 pazienti affetti da DMD sono stati trattati con givinostat (DUVYZAT), e alcuni hanno ricevuto la terapia per oltre 10 anni. Tutti gli eventi avversi gravi segnalati a Italfarmaco vengono comunicati alle autorità sanitarie in conformità con i requisiti normativi, e collaboriamo con le autorità regolatorie di tutto il mondo per la valutazione dei dati.
Continueremo a monitorare, indagare e riportare i dati per garantire di mantenere una profonda comprensione del profilo di sicurezza di DUVYZAT. Siamo grati per la fiducia della comunità DMD e riconosciamo che dobbiamo guadagnarci tale fiducia ogni giorno.
Sinceramente,
Scott Baver
Vice President Head del Medical Affair di Italfarmaco
Paolo Bettica
Chief Medical Officer di Italfarmaco
