Le novità riguardano emofilia, atassia di Friedreich, ipertensione arteriosa polmonare, carcinoma polmonare a piccole cellule, sindrome di Alagille e altre patologie
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) – nella seduta del 15 dicembre 2025 – ha dato il via libera alla rimborsabilità di tre nuovi farmaci orfani. Parliamo di omaveloxolone, farmaco orfano per il trattamento dell’atassia di Friedreich (commercializzato da Biogen Italia Srl). Ha inoltre ammesso alla rimborsabilità le molecole serplulimab (Accord Healthcare S.L.U.), indicato in combinazione con carboplatino ed etoposide per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso, e di sotatercept (MSD), indicato, in associazione ad altre terapie, per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare, per migliorare la capacità di esercizio fisico.
Il CdA ha inoltre autorizzato la rimborsabilità di citisina (Sharper), una nuova molecola indicata per smettere di fumare; marstacimab (Pfizer), per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A o B severe; ibuprofene, per il trattamento del dotto arterioso pervio nei neonati prematuri; odevixibat (Ipsen), per il trattamento del prurito colestatico da sindrome di Alagille (ALGS).
Ha ammesso alla rimborsabilità anche due generici: mesalazina, indicato per la colite ulcerosa; midazolam, indicato per le crisi convulsive acute prolungate nei bambini e negli adulti.
Tra le estensioni di indicazione terapeutica, gli anticorpi monoclonali pembrolizumab e enfortumab vedotin, in associazione tra loro, saranno rimborsati per il trattamento del carcinoma uroteriale.
Pembrolizumab, in associazione ad altri farmaci, sarà rimborsato anche per il carcinoma dell’endometrio e della cervice. Per il carcinoma dell’endometrio sarà anche rimborsata un’estensione di indicazione del farmaco dostarlimab.
Infine, il generico di pirferidone (prodotto da Sandoz), sarà rimborsato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica.
Per ulteriori informazioni vi invitiamo a consultare la comunicazione ufficiale di Aifa.
