Se approvato dalla CE, questo schema posologico potrà ridurre l’impatto della terapia sulla vita dei pazienti idonei, che non dovranno più recarsi in ospedale ogni due settimane
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l’approvazione di un nuovo regime di somministrazione di pegunigalsidasi alfa, da 2 mg/kg ogni quattro settimane (E4W), per pazienti adulti con malattia di Fabry stabili in terapia enzimatica sostitutiva (ERT).
La malattia di Fabry è una rara patologia ereditaria ed è dovuta a mutazioni del gene GLA che determinano un deficit dell’enzima alfa-galattosidasi A. Questo comporta l’accumulo tossico di globotriaosilceramide (GL3) in vari organi e tessuti, con conseguenze a livello del cuore, dei reni, della pelle, del sistema nervoso e di altri organi.
Il farmaco pegunigalsidasi alfa è una forma ricombinante dell’enzima alfa-galattosidasi-A, sviluppata in formulazione PEGilata, da utilizzare come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento della malattia di Fabry. Il farmaco è sviluppato e commercializzato in collaborazione dalle aziende Protalix e Chiesi Farmaceutici.
Il parere positivo del CHMP si basa principalmente sui risultati positivi dello studio BRIGHT, progettato per valutare sicurezza, efficacia e farmacocinetica del regime di somministrazione di pegunigalsidasi alfa da 2 mg/kg E4W nell’arco di 52 settimane, e dalla relativa fase di estensione in aperto, con un’esposizione mediana al farmaco di quasi 6 anni. Il parere del CHMP dovrà ora essere ratificato dalla Commissione Europea (CE), la cui decisione è attesa entro marzo 2026.
“Ampliare la gamma delle opzioni terapeutiche è fondamentale per rispondere in modo sempre più mirato alle esigenze delle persone con malattia di Fabry”, ha commentato Antonio Pisani, professore di Nefrologia all’Università degli Studi di Napoli Federico II. “Oltre a garantire un controllo efficace della patologia, un intervallo di somministrazione più lungo valorizza le preferenze dei pazienti e contribuisce a ridurre l’impatto della terapia sulla vita quotidiana. Il parere positivo espresso dall'EMA rappresenta un'ottima notizia per le famiglie dei pazienti e un notevole motivo di orgoglio per i ricercatori dell'Università Federico II di Napoli, unico centro italiano coinvolto nella fase di studi preclinici che hanno portato alla nuova indicazione”.
“Il parere positivo del CHMP sul regime ogni quattro settimane riconosce l’importanza di ridurre il carico terapeutico per le persone che convivono con la malattia di Fabry e per le loro famiglie,” ha dichiarato Mary Pavlou, Presidente della Fabry International Network (FIN). “Allungare l’intervallo tra le infusioni consente di conciliare la terapia con le esigenze di vita quotidiana, comprese quelle lavorative e familiari. È un passo che riflette una cura più sostenibile e rispettosa delle priorità delle persone”.
“È un privilegio poter offrire alla comunità Fabry un’opzione terapeutica, e siamo entusiasti che il parere positivo del CHMP in merito ad un regime di somministrazione ogni quattro settimane costituisca un possibile passo verso una riduzione del carico terapeutico associato a questa patologia”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, Executive Vice President, Chiesi Global Rare Diseases. “La nostra mission è contribuire al progresso nelle terapie sulla base dei reali bisogni delle persone, affinché possano accedere non solo alla cura più adeguata, ma anche a un trattamento che si integri con la loro vita. Estendere l’intervallo tra le infusioni permette alle persone di concentrarsi su ciò che conta davvero: vivere la propria quotidianità”.
