Il farmaco è oggi approvato per la prurigo nodularis, l’esofagite eosinofila, la dermatite atopica dai 6 mesi di età e l’asma grave dai 6 anni di età
Milano – Sono state pubblicate in Gazzetta Ufficiale le determine di AIFA che rendono l’anticorpo monoclonale dupilumab rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale in quattro nuove indicazioni: prurigo nodularis negli adulti, esofagite eosinofila in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni), dermatite atopica grave nei bambini tra i 6 mesi e i 5 anni e asma grave nei bambini tra i 6 e gli 11 anni. Prurigo nodularis ed esofagite eosinofila - così come dermatite atopica e asma grave, per cui oggi dupilumab ottiene un’estensione di indicazione - sono patologie mediate dall’infiammazione di tipo 2. È stata inoltre autorizzata una penna da autoiniezione di nuova generazione che, grazie alla sua maneggevolezza, consente una somministrazione molto rapida del farmaco in totale autonomia.
Questa decisione segna un'importante svolta terapeutica per nuove popolazioni di pazienti e amplia ulteriormente l'utilizzo di dupilumab, che finora era indicato in Italia per il trattamento della dermatite atopica grave in adulti, adolescenti e bambini dai 6 anni, dell'asma grave in pazienti a partire dai 12 anni di età e della rinosinusite cronica con poliposi nasale grave in pazienti adulti. Sono indicazioni aggiuntive che sottolineano il notevole valore terapeutico di questo farmaco e ne confermano l’efficacia e la sicurezza, supportate da dati clinici solidi e ampiamente consolidati.
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce le vie di segnalazione mediate dall'interleuchina-4 e dall'interleuchina-13, con effetto immunomodulatore. Il suo programma di sviluppo clinico ha dimostrato un significativo beneficio clinico e una riduzione dell'infiammazione di tipo 2. L’anticorpo monoclonale viene somministrato per via sottocutanea, in ambulatorio o a domicilio tramite autosomministrazione, previa adeguata formazione da parte di un professionista sanitario. Per la prescrizione di dupilumab i pazienti devono fare riferimento a centri specializzati autorizzati dalle singole regioni. In Italia, dupilumab è commercializzato congiuntamente da Sanofi e Regeneron.
DUPILUMAB NELLA PRURIGO NODULARIS
La prurigo nodularis è una malattia cronica e debilitante della cute cui sottende un'infiammazione di tipo 2. Le persone affette dalla patologia sperimentano un prurito intenso e persistente con lesioni cutanee inspessite (chiamate appunto noduli) che possono arrivare a coprire ampie superfici del corpo. Al prurito possono accompagnarsi dolore, bruciore e formicolio della cute, che possono influenzare negativamente la salute mentale, le attività della vita quotidiana e le interazioni sociali. Gli steroidi topici ad alta potenza sono tra i farmaci comunemente prescritti ed utilizzati solo per brevi periodi di tempo, in quanto potenzialmente associati a rischi per la sicurezza.
L’approvazione di dupilumab da parte dell’AIFA si basa sui dati di due studi di Fase III, PRIME e PRIME2, da cui emerge che il farmaco riduce significativamente il prurito e le lesioni cutanee rispetto al placebo. Dupilumab ha dimostrato di migliorare significativamente la qualità della vita correlata alla salute, riducendo il dolore cutaneo e i sintomi di ansia/depressione.
DUPILUMAB NELL’ESOFAGITE EOSINOFILA
L'esofagite eosinofila (EoE) è una malattia infiammatoria cronica dell'esofago che può rendere dolorosa la deglutizione e portare a gravi complicazioni, come il restringimento dell'esofago e il senso di soffocamento.
Dupilumab è indicato per il trattamento dell’EoE in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni, con un peso di almeno 40 kg, non adeguatamente controllati dalla terapia farmacologica convenzionale oppure intolleranti o non candidati alla stessa terapia convenzionale. In uno studio di Fase III dupilumab ha mostrato un miglioramento clinico, istologico ed endoscopico della patologia rispetto al placebo. Più della metà dei pazienti trattati con l’anticorpo monoclonale nella sperimentazione ha ottenuto una remissione istologica della malattia. Inoltre, i pazienti hanno mostrato un miglioramento significativo nella capacità di deglutire rispetto a quelli trattati con placebo già dalla quarta settimana di terapia.
In questi giorni, l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di dupilumab per il trattamento dell'esofagite eosinofila nei bambini a partire da un anno di età. In particolare, il parere positivo dell’EMA riguarda l’uso del farmaco in bambini di età compresa tra 1 e 11 anni, di almeno 15 kg di peso, che non sono candidati o risultano intolleranti alla terapia medica convenzionale, oppure che presentano una malattia non adeguatamente controllata in seguito alla stessa terapia convenzionale.
DUPILUMAB NELLA DERMATITE ATOPICA
La dermatite atopica è una patologia infiammatoria cronica della cute. I pazienti, tra l'85% e il 90% dei casi, sviluppano i primi sintomi prima dei 5 anni di età. Le manifestazioni della malattia comprendono prurito intenso e persistente e lesioni cutanee che ricoprono gran parte del corpo, con conseguente secchezza della cute, presenza di screpolature, dolore, arrossamento o scurimento, croste ed essudazione, che possono aumentare il rischio di infezioni cutanee. La dermatite atopica grave può anche avere un impatto significativo sulla qualità della vita dei bambini piccoli e di chi se ne prende cura.
La rimborsabilità di dupilumab per il trattamento della dermatite atopica severa nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni candidati alla terapia sistemica si basa sui dati di uno studio di Fase III che ha valutato il farmaco in associazione a TCS (corticosteroidi topici) in confronto ai soli TCS soli in 162 bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni con dermatite atopica da moderata a severa. A 16 settimane, dupilumab ha migliorato la clearance cutanea e ridotto la gravità complessiva della malattia e il prurito.
DUPILUMAB NELL’ASMA GRAVE
Dupilumab è stato approvato dall’AIFA anche come trattamento di mantenimento e aggiuntivo in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da asma grave causato da infiammazione di tipo 2 (caratterizzato da un aumento degli eosinofili nel sangue e/o aumento della frazione di ossido nitrico esalato) non adeguatamente controllati con corticosteroidi inalatori (ICS) a dose medio-alta più un'altra terapia di mantenimento.
L'asma è una delle malattie croniche più comuni nei bambini e negli adolescenti. Fino all'85% dei bambini con asma possono avere un'infiammazione di tipo 2 e maggiori probabilità di un carico di malattia elevato. Nonostante il trattamento con gli attuali standard di cura rappresentati dai corticosteroidi inalatori (ICS) e broncodilatatori, una percentuale significativa di bambini e ragazzi continuano a sperimentare gravi sintomi come tosse, respiro sibilante e difficoltà respiratorie.
La decisione dell’AIFA si basa sui dati fondamentali dello studio di Fase III VOYAGE che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di dupilumab in combinazione con le terapie standard dell'asma, in confronto a placebo, in 408 bambini con asma da moderato a grave non controllato. I risultati hanno dimostrato una riduzione sostanziale delle riacutizzazioni dell’asma, un miglioramento della funzione polmonare, del controllo della malattia e della qualità di vita dei pazienti, insieme a una diminuzione dell’uso di corticosteroidi.
