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Cure Rare Disease

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24/09/2025
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Cure Rare Disease Secures FDA Orphan Drug Designation for Investigational Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type R9 (LGMD2i/R9)
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24/06/2025
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Cure Rare Disease Receives FDA Feedback on Limb-Girdle 2i/R9 Gene Therapy Program Following Successful Pre-IND Meeting
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23/06/2025
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Cure Rare Disease Receives FDA Feedback on Limb-Girdle 2i/R9 Gene Therapy Program Following Successful Pre-IND Meeting
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09/06/2025
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Cure Rare Disease Welcomes New Scientific and Strategic Leaders to Advance Therapies for Ultra-Rare Conditions
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14/05/2025
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Cure Rare Disease Receives Orphan Drug Designation from FDA for Investigational Therapy Targeting Spinocerebellar Ataxia Type 3 (SCA3)
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03/04/2025
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We Row For William: 157 Miles, One Nonstop Journey of Hope
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06/02/2025
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Cure Rare Disease Awarded $5.69 Million CIRM Grant to Advance Gene Therapy for Spinocerebellar Ataxia Type 3
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