La decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco sarà attiva una volta pubblicata la relativa determina in Gazzetta Ufficiale
Milano – Il Consiglio di Amministrazione (CdA) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di sotatercept (nome commerciale Winrevair), in associazione ad altre terapie, per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP) in pazienti adulti collocati nelle Classi Funzionali (CF) II e III definite dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) e già precedentemente trattati per almeno 6 mesi con triplice terapia. Sotatercept, farmaco biologico inibitore del segnale dell’attivina, rappresenta la prima terapia a intervenire direttamente sui meccanismi biologici alla base della IAP e ha ricevuto dall’AIFA il riconoscimento del carattere di innovatività per il trattamento della malattia.
La decisione del CdA dell’AIFA, che sarà attiva a tutti gli effetti una volta pubblicata la relativa determina in Gazzetta Ufficiale, si basa sui risultati dello studio clinico di Fase III STELLAR, in cui sotatercept ha dimostrato benefici clinici su diversi endpoint, tra cui un miglioramento di 41 metri nel test del cammino in 6 minuti (6MWD) e una riduzione dell’84% del rischio di peggioramento clinico rispetto alla terapia standard.
L’ipertensione arteriosa polmonare (IAP) è una patologia rara, progressiva e gravemente invalidante, caratterizzata dall’aumento della pressione nelle arterie polmonari, con un importante sovraccarico per il cuore destro. In Italia, si stima che circa 3.500 persone convivano con la IAP, prevalentemente donne, con una diagnosi che arriva spesso in ritardo a causa dei sintomi iniziali, come dispnea e affaticamento, che possono essere simili a quelli di altre malattie cardiache o polmonari. Il rimodellamento vascolare polmonare e le compromissioni funzionali rappresentano problematiche generalmente già avanzate al momento della diagnosi di IAP: le terapie oggi disponibili possono migliorare i sintomi della malattia e la capacità funzionale dei pazienti, ma non agiscono direttamente sul rimodellamento vascolare o ventricolare destro.
Grazie al suo meccanismo d’azione innovativo, sotatercept interviene sul disequilibrio tra segnali pro-proliferativi e anti-proliferativi responsabili del rimodellamento patologico delle arterie polmonari. La terapia è somministrata per via sottocutanea ogni tre settimane e, dopo adeguata formazione, può essere gestita anche a domicilio dal paziente o dal caregiver.
“Sotatercept rappresenta un cambio di paradigma nel trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare: a differenza dei farmaci attualmente disponibili, che modulano le vie metaboliche coinvolte nel controllo della funzione endoteliale (vie di monossido di azoto, endotelina e prostaciclina), questo nuovo farmaco interferisce direttamente con i processi di proliferazione cellulare che sono alla base del rimodellamento vascolare ostruttivo responsabile dell’aumento delle resistenze vascolari e della pressione polmonare”, ha dichiarato il Prof. Nazzareno Galiè, Ordinario di Cardiologia, Direttore U.O.C. di Cardiologia, Policlinico di S. Orsola, Bologna. “Grazie a questo meccanismo innovativo, il farmaco è stato in grado di determinare una significativa riduzione delle resistenze arteriose polmonari e anche un significativo miglioramento della capacità di esercizio e della morbilità e mortalità dei pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare”.
Altri studi, oltre a STELLAR, hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia di sotatercept. Nello studio ZENITH, in pazienti con IAP adulti ad alto rischio, sotatercept ha determinato, rispetto alla terapia standard, una riduzione del 76% dell’endpoint composito comprendente morte, trapianto polmonare o ricovero per peggioramento della malattia. La sperimentazione è stata interrotta in maniera anticipata per eccesso di beneficio clinico rispetto alla terapia convenzionale.
“I risultati degli studi clinici e l’esperienza degli ultimi mesi rafforzano la mia convinzione che sotatercept rappresenterà un cambiamento radicale nel trattamento dei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare, sia per i miglioramenti clinici ed emodinamici che per la gestione della terapia e la tollerabilità”, ha affermato il Prof. Carmine Dario Vizza, Ordinario di Cardiologia, Direttore della Scuola di Specializzazione in Malattie Cardiovascolari - Università Sapienza di Roma, Direttore ff UOC Malattie Cardiovascolari - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I di Roma.
A commentare il valore di sotatercept anche il Dott. Michele D’Alto, Responsabile del Dipartimento di Cardiologia, Ospedale dei Colli di Napoli, che ha dichiarato: “Dalla mia esperienza diretta con l’utilizzo di sotatercept posso dire che il profilo di sicurezza e la tollerabilità del farmaco sono molto elevate. Gli effetti collaterali più comuni sono lievi, in genere autolimitanti e non impediscono la prosecuzione della terapia”.
L'ipertensione arteriosa polmonare è una malattia invalidante per i pazienti, che limita pesantemente le loro attività quotidiane. L’impatto della IAP sulla qualità di vita è profondo e la prognosi resta severa, con una sopravvivenza a 5 anni del 61%. “I miglioramenti che avvengono nel polmone e nel cuore con sotatercept sono tali da permettere ai pazienti di svolgere più facilmente, più serenamente e con maggiore autonomia tutte le attività quotidiane, quindi anche sollevando familiari e caregiver dalla necessità di fornire aiuto. Tutto ciò, in pratica, vuol dire vivere meglio la propria vita, magari evitare un trapianto di polmone e vivere più a lungo”, ha affermato il Dott. Stefano Ghio, Presidente della Rete Italiana di Ipertensione Polmonare IPHNET e responsabile dell’Unità Scompenso, Cardiomiopatie ed Ipertensione Polmonare della Divisione di Cardiologia, IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia.
“L’approvazione di AIFA del nostro farmaco sotatercept rappresenta una straordinaria opportunità a beneficio della Comunità Scientifica e delle Persone che convivono con una patologia rara e invalidante come l’Ipertensione Arteriosa Polmonare”, ha affermato Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratrice Delegata dell’azienda farmaceutica MSD Italia. “Consapevoli del potenziale di sotatercept e del grande bisogno clinico insoddisfatto in questa patologia, come MSD, da maggio 2024 abbiamo già reso disponibile il nostro farmaco per uso compassionevole per i pazienti che ne hanno più bisogno. Oggi, ci riempie di orgoglio pensare che nel nostro Paese le persone che convivono con questa malattia rara abbiano finalmente a disposizione una nuova, concreta ed efficace opzione terapeutica”.
