16 Febbraio 2026 In Notizie By
Comunicazione importante per i pazienti con Sindrome di Noonan sulla terapia con ormone della crescita
Cara famiglia, cara paziente e caro paziente,
vi scriviamo per aggiornarvi su alcune novità che riguardano l’uso dell’ormone della crescita (somatropina) nelle persone con Sindrome di Noonan.
⭐ Per iniziare…
In Italia esistono diversi farmaci a base di ormone della crescita, ma solo uno di questi – Norditropin – è autorizzato in Italia per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia rara del deficit staturale dovuto a Sindrome di Noonan. Questo vuol dire che tale uso è indicato nel foglio illustrativo/riassunto delle caratteristiche del prodotto (“scheda tecnica”).
A causa di una temporanea indisponibilità di Norditropin NordiFlex®, AIFA aveva autorizzato l’uso eccezionale di altri medicinali contenenti somatropina, a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), così da permettere ai pazienti con sindrome di Noonan di continuare senza interruzione il trattamento necessario, seppure in assenza di una indicazione specifica nelle schede tecniche dei farmaci prescritti (terapia off-label temporanea).
Questa autorizzazione da parte di AIFA, fu fatta in piena coerenza con la propria missione di garantire accesso e sicurezza per i pazienti, ed avviene tramite una normativa speciale chiamata Legge 648/96, che permette di usare farmaci non specificamente approvati per una determinata malattia quando è necessario farlo per garantire continuità terapeutica e tutelare i pazienti stessi.
⭐ Qual è la novità?
Con la pubblicazione della determina in Gazzetta Ufficiale del 17 gennaio 2026 (in allegato), AIFA ha chiuso quella misura straordinaria, poiché in Italia è ora disponibile una formulazione di un farmaco a base di somatropina con indicazione autorizzata e rimborsata per Noonan (Norditropin FlePro®). In altre parole, si torna a un percorso ordinario, che garantisce continuità e appropriatezza terapeutica per i pazienti.
❓ Cosa significa questo per voi?
- Se state già usando Norditropin FlexPro®, la terapia proseguirà normalmente.
- Se siete già in trattamento con un farmaco diverso da Norditropin FlexPro®, confrontatevi con il vostro medico specialista, che valuterà come proseguire il trattamento, in linea con quanto definito dalla normativa vigente e alla luce della determina pubblicata in data 17 gennaio 2026.
- Se dovete iniziare il trattamento: il vostro medico vi spiegherà quale farmaco è indicato e rimborsabile in questo momento, in base alle ultime disposizioni e ai protocolli regionali/centri di riferimento.
🔄 Cosa fare adesso?
- Contattate il vostro centro di riferimento per un appuntamento di controllo.
- Portate con voi l’ultimo piano terapeutico e l’elenco dei farmaci in uso.
- Non cambiate dosi né prodotto senza indicazione del medico.
In caso di dubbi o domande potete tranquillamente mettervi in contatto con l’Associazione.
