Il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti con risposta inadeguata o intolleranza alla terapia di prima linea
Milano – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di seladelpar, un agonista del PPAR-delta ad uso orale, per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) in pazienti adulti che mostrano una risposta inadeguata al solo UDCA o in monoterapia in quelli che non tollerano lo stesso UDCA.
La colangite biliare primitiva (PBC) è una malattia epatica autoimmune e colestatica che colpisce principalmente le donne fra i 45 e i 65 anni. In Italia, la prevalenza della patologia è stimata in 27,9 casi per 100mila abitanti, con un'incidenza annuale di 5,31 casi ogni 100mila abitanti. La PBC può evolvere progressivamente verso fibrosi e cirrosi epatica, fino a rendere necessario il trapianto di fegato. I sintomi più comuni sono affaticamento e prurito cronico; quest’ultimo risulta particolarmente difficile da trattare, tanto da compromettere profondamente la qualità di vita dei pazienti, interferendo con il sonno, il benessere psicologico, la vita lavorativa e le attività quotidiane.
Attualmente non esiste una cura per la colangite biliare primitiva e i trattamenti hanno come obiettivo il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione dei sintomi correlati alla colestasi, come il prurito. L’efficacia delle terapie è misurata principalmente con il miglioramento dei test biochimici epatici, tra cui l’analisi dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP). Nonostante l’impiego consolidato dell’acido ursodesossicolico (UDCA) come terapia di prima linea per la PBC, una parte dei pazienti non raggiunge la risposta biochimica desiderata, con un conseguente rischio aumentato di progressione della malattia.
L’approvazione di seladelpar si basa sui risultati positivi dello studio clinico di Fase III RESPONSE, in cui il 62% dei pazienti con PBC che assumevano il farmaco ha raggiunto l'endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% di quelli sottoposti a placebo. Il trattamento con seladelpar ha determinato, al mese 12, la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP) nel 25% dei partecipanti allo studio, risultato che non è stato osservato in nessuno dei pazienti che assumevano placebo.
Inoltre, nella sperimentazione, i pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito rispetto al placebo. Dopo sei mesi di trattamento con il farmaco, i partecipanti che hanno iniziato lo studio RESPONSE con prurito da moderato a grave hanno riscontrato un miglioramento clinicamente significativo di 3,2 punti su un’apposita scala di valutazione del sintomo, rispetto a una diminuzione di 1,7 punti riscontrata con il placebo. Infine, seladelpar ha evidenziato un favorevole profilo di sicurezza e una buona tollerabilità, con un’incidenza contenuta di eventi avversi nei pazienti trattati con il farmaco.
“Questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della colangite biliare primitiva”, dichiara Carmen Piccolo, Executive Country Medical Director di Gilead Sciences. “Non si tratta, infatti, di agire solo sui parametri biochimici, ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti. Con questo traguardo si conferma il nostro impegno nell’area delle malattie del fegato, dove siamo in prima linea da anni: un impegno che ha contribuito a cambiare la storia nella gestione delle epatiti virali e che ci auguriamo possa fare la differenza anche nella colangite biliare primitiva. Oggi, con l’arrivo di seladelpar, confermiamo ancora una volta lo spirito con cui Gilead affronta le sfide: sviluppare soluzioni che trasformino la vita delle persone”.
