Il farmaco è progettato per consentire un rilascio sostenuto dell’ormone paratiroideo. Colonna (APPI): “Per noi pazienti è una rivoluzione”
Una buona notizia per le persone affette da ipoparatiroidismo, una malattia endocrina rara caratterizzata dalla presenza di bassi o inappropriati livelli di ormone paratiroideo, che provocano una riduzione dei livelli di calcio e un aumento dei livelli di fosfato nel sangue. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di palopegteriparatide (nome commerciale Yorvipath), terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico, circa 10.500 in Italia, secondo le stime.
Nei pazienti con ipoparatiroidismo il deficit di PTH può essere associato a manifestazioni cliniche acute, come irritabilità neuromuscolare, e a complicanze a lungo termine, tra cui complicanze renali, calcificazioni extrascheletriche e alterazioni neurocognitive.
“L’approvazione della rimborsabilità di palopegteriparatide rappresenta una pietra miliare per i pazienti che convivono con l’ipoparatiroidismo in Italia, che avranno accesso a una terapia sostitutiva del PTH rimborsata, progettata per rispondere alle esigenze della gestione quotidiana della malattia”, ha affermato Thomas Carlo Maria Topini, direttore generale di Ascendis Pharma Italia, l’azienda che, attraverso la tecnologia TransCon ha sviluppato il palopegteriparatide: un profarmaco dell’ormone paratiroideo (PTH 1-34) che, somministrato per via sottocutanea una volta al giorno, consente un rilascio sostenuto di PTH attivo, mantenendo livelli fisiologici dell’ormone nell’arco delle 24 ore.
POFI (SIE): “CI ASPETTIAMO UNA RIDUZIONE DEL BURDEN FARMACOLOGICO”
“L’ipoparatiroidismo è una delle condizioni endocrine in cui, per molti anni, è stato particolarmente evidente il divario tra la comprensione dei meccanismi biologici e la disponibilità di opzioni terapeutiche”, ha dichiarato il prof. Diego Ferone, presidente nazionale della Società Italiana di Endocrinologia (SIE). “Si tratta di una patologia che richiede competenze specialistiche, continuità assistenziale e un approccio integrato, poiché il suo impatto va oltre il semplice controllo biochimico, influenzando significativamente la qualità della vita e gli esiti clinici a lungo termine. Rafforzare l’attenzione verso questa condizione significa riconoscerne la complessità e promuovere un approccio clinico più strutturato e consapevole”.
A proposito di palopegteriparatide, durante la conferenza stampa di presentazione del farmaco, il prof. Riccardo Pofi, tesoriere della SIE, ha aggiunto: “Se i dati confortanti degli studi attuali si dovessero confermare, ci aspettiamo una riduzione del burden farmacologico, che rappresenta uno dei nostri maggiori obiettivi. E insieme ai farmaci prescritti diminuirebbero anche l’utilizzo del calcio endovenoso e gli accessi in Pronto soccorso”.
FRASOLDATI (AME): “UNA CONDIZIONE CHE RICHIEDE UNA GESTIONE CONTINUA E COMPLESSA”
“L’ipoparatiroidismo è una condizione che richiede una gestione continua e complessa, in particolare nei pazienti in cui è difficile mantenere un adeguato controllo della malattia. La difficoltà nel mantenere livelli stabili di calcio espone a conseguenze rilevanti, ad esempio a carico delle funzioni neuromuscolari, cognitive e renali”, ha ricordato il prof. Andrea Frasoldati, presidente nazionale dell’Associazione Medici Endocrinologi (AME). “Finora, le strategie terapeutiche disponibili hanno consentito di controllare alcuni aspetti della malattia, senza tuttavia intervenire sulla causa alla base. La terapia sostitutiva con PTH, ora rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale, agisce sul deficit ormonale e può migliorare il quadro clinico dei pazienti che non rispondono adeguatamente alla terapia convenzionale”. Nel corso della conferenza stampa Frasoldati ha sottolineato anche che l’arrivo di questa nuova opzione farmaceutica ha il merito di accendere i riflettori su una “patologia di cui si parla poco e che spesso viene considerata in secondo piano negli ambulatori”.
LA VOCE DEI PAZIENTI, COLONNA: “PASSARE DAL NON VIVERE AL VIVERE”
“Per chi convive con l’ipoparatiroidismo, ogni giorno è segnato da sintomi come spasmi, formicolii e profonda stanchezza, che incidono su ogni aspetto della vita quotidiana, dalla dieta alla mobilità fino ai momenti più delicati dal punto di vista emotivo”, ha spiegato Simona Colonna, referente per la regione Lazio dell’Associazione per i Pazienti con Ipoparatiroidismo (APPI).
“L’ipoparatiroidismo condiziona tutta la giornata di un paziente. Sei afflitto da una stanchezza difficile da descrivere a chi non ha questa patologia”, ha detto poi intrattenendosi con i giornalisti. “A questo si sommano gli spasmi, i dolori muscolari e delle ossa e la componente emotiva, perché tutto questo provoca stress e molti pazienti soffrono di crisi d’ansia e attacchi di panico”. Descrivendo l’ipoparatiroidismo, la referente dell’APPI ha parlato di “una patologia che non ti permette di organizzare niente perché tu non sai mai come comincia e come finisce la giornata”. E a proposito palopegteriparatide ha detto: “Per noi pazienti è una rivoluzione. Non avendo più le paratiroidi, non produciamo il paratormone”, ha concluso. “Con palopegteriparatide, avremo di nuovo un regolatore del calcio, il che vuol dire passare dal non vivere al vivere”.
LA GUIDA AI DIRITTI PER I PAZIENTI
Lo scorso anno, lo Sportello legale di OMaR “Dalla parte dei rari” ha realizzato per i pazienti con ipoparatiroidismo una guida ai diritti disponibile gratuitamente online. Uno strumento pratico, dal titolo “Ipoparatiroidismo: Guida ai Diritti”, che offre orientamento su invalidità civile, legge 104 agevolazioni fiscali e tutele in ambito lavorativo, con un focus specifico sulle difficoltà burocratiche che i pazienti si trovano ad affrontare anche in assenza di un formale riconoscimento della malattia come rara. Il documento è stato realizzato con il patrocinio di APPI e AIPAd-Associazione Italiana Pazienti Addison APS, e con il contributo non condizionante di Ascendis. Pharma.
