Il Comitato di esperti dell'EMA ha raccomandato l'approvazione del farmaco anche per la fibrosi polmonare progressiva
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo raccomandando l'approvazione di nerandomilast (nome commerciale Jaskayd) per il trattamento degli adulti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF) o da fibrosi polmonare progressiva (PPF). Se il giudizio del CHMP sarà ratificato dalla Commissione Europea, il farmaco, sviluppato da Boehringer Ingelheim, sarà il primo e unico inibitore orale preferenziale dell'enzima PDE4B autorizzato in Europa per queste due patologie.
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e la fibrosi polmonare progressiva (PPF) sono malattie caratterizzate dalla formazione irreversibile di tessuto cicatriziale nei polmoni, che influisce sulla capacità polmonare di assorbire e trasferire ossigeno nel flusso sanguigno. Circa la metà delle persone con IPF o PPF perde la vita entro cinque anni dalla diagnosi. Insieme, queste due patologie colpiscono più di 500.000 persone in tutta l’Unione Europea.
Il parere positivo del CHMP su nerandomilast è supportato dai risultati di FIBRONEER, il più ampio programma di studi clinici sulla IPF e sulla PPF condotto finora. Entrambe le sperimentazioni di Fase III (FIBRONEER-IPF e FIBRONEER-ILD) hanno raggiunto l’endpoint primario, dimostrando la capacità di nerandomilast di rallentare il declino della funzionalità polmonare, valutato in base alla variazione assoluta della capacità vitale forzata (FVC), rispetto al placebo. In entrambi gli studi, benché non sia stato raggiunto il principale endpoint secondario, è stata osservata una riduzione numerica della mortalità. Nerandomilast ha inoltre evidenziato un favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità, senza necessità di monitoraggio epatico. Nelle due sperimentazioni, i tassi di interruzione del trattamento sono stati simili tra il gruppo di pazienti trattato con nerandomilast in monoterapia e quello sottoposto a placebo.
“I trattamenti attuali per la IPF e la PPF, compresi quelli per i pazienti in cui la PPF è associata a malattie reumatiche autoimmuni sottostanti, hanno limitazioni ben note. Per questo è essenziale sviluppare terapie con nuovi meccanismi d’azione e migliori profili di tollerabilità per ottimizzare il modo in cui gestiamo queste malattie complesse”, ha affermato Anna‑Maria Hoffmann‑Vold, Professoressa di reumatologia presso l’Università di Zurigo e l’Ospedale universitario di Oslo. “Negli studi FIBRONEER, nerandomilast è stato ben tollerato e ha rallentato il declino della funzionalità polmonare, supportando il suo potenziale utilizzo a lungo termine. Questo è fondamentale in malattie come la IPF e la PPF, compresi i pazienti con una malattia reumatica autoimmune associata, che possono peggiorare improvvisamente e in modo imprevedibile. Mantenere la funzionalità polmonare più a lungo può quindi fare una differenza significativa nella pratica clinica”.
“Convivere con la fibrosi polmonare comporta un notevole carico emotivo. Questa malattia priva dell’indipendenza e l’impatto della perdita della capacità di svolgere semplici attività quotidiane, come fare la doccia, camminare per raggiungere la propria auto o riprendere fiato, è profondo”, ha dichiarato John K. Solheim, Presidente della European Pulmonary Fibrosis Federation (EU-PFF). “Quando i pazienti si trovano di fronte a opzioni di trattamento che aggiungono effetti collaterali insopportabili a sintomi già gravosi, molti scelgono di ritardarne o interromperne l’assunzione. Un’opzione terapeutica per la IPF e la PPF che combini l’efficacia con un profilo con minori effetti indesiderati offre una reale speranza alle famiglie di tutta Europa”.
“Il parere positivo del CHMP su nerandomilast riflette il crescente riconoscimento che un’efficacia significativa, insieme a un profilo di tollerabilità favorevole, è essenziale per consentire un trattamento prolungato nell’IPF e nella PPF. Ciò è fondamentale per rallentare i danni irreversibili e potenzialmente letali ai polmoni e per rispondere all’elevato bisogno insoddisfatto dei pazienti, la cui prognosi è peggiore di quella di molti tumori comuni”, ha dichiarato Shashank Deshpande, Chairman del Board of Managing Directors e Head of Human Pharma di Boehringer Ingelheim. “Se approvato in UE, nerandomilast rappresenterebbe la prima nuova opzione terapeutica per la IPF in Europa da oltre un decennio.”
