Il farmaco è indicato per il trattamento dell’anemia in pazienti adulti dipendenti o meno da trasfusioni
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco mitapivat (nome commerciale Pyrukynd), un attivatore orale dell’enzima piruvato chinasi (PK), per il trattamento dell'anemia in pazienti adulti affetti da alfa o beta talassemia, siano essi dipendenti o meno da trasfusioni.
“La talassemia è una malattia complessa, cronica e multisistemica caratterizzata da anemia, eritropoiesi inefficace ed emolisi, che nel loro insieme comportano un significativo onere per i pazienti, compreso un impatto sostanziale sulla qualità della vita e un affaticamento persistente”, ha commentato Raffaella Origa, Professoressa di Pediatria presso l'Università di Cagliari e Presidente della Società Italiana di Talassemia ed Emoglobinopatie (SITE). “L’approvazione di mitapivat da parte della Commissione Europea rappresenta un importante passo avanti, introducendo una nuova opzione di trattamento orale indipendentemente dal genotipo o dal carico trasfusionale, con il potenziale di affrontare aspetti chiave della malattia, tra cui la riduzione del carico trasfusionale e il miglioramento degli esiti per i pazienti”.
La decisione della CE su mitapivat fa seguito al parere favorevole espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e si basa sui risultati positivi ottenuti dal farmaco negli studi clinici di Fase III ENERGIZE ed ENERGIZE-T.
“Il trattamento per la talassemia continua a rappresentare un onere gravoso per i pazienti e per i sistemi sanitari”, ha affermato Antonis Kattamis, professore presso l’Università Nation & Kapodistrian di Atene, in Grecia, e ricercatore nel programma di sviluppo clinico di Fase III di mitapivat nella talassemia. “Un’attivatore orale di PK come mitapivat ha il potenziale di trasformare il modo in cui gestiamo sia i pazienti trasfusione-dipendenti sia i pazienti non trasfusione-dipendenti, e siamo lieti di poter offrire questa opzione nella nostra pratica clinica”.
Mitapivat è una molecola sviluppata dalla casa farmaceutica Agios ed è stata già approvata, anche in Europa, per il trattamento del deficit di piruvato chinasi (PKD). A giugno dello scorso anno, Avanzanite ha stipulato con Agios un accordo esclusivo per la commercializzazione e la distribuzione di mitapivat in Europa, Regno Unito e Svizzera.
“L’approvazione di mitapivat nell’Unione Europea è un’ottima notizia per gli adulti affetti da talassemia e siamo orgogliosi e onorati di collaborare con Agios per distribuire e commercializzare questo medicinale”, ha dichiarato Adam Plich, CEO e co-fondatore di Avanzanite Bioscience. “Il nostro ruolo ora è collaborare con le autorità locali, condurre un lancio di successo e consentire un ampio accesso a mitapivat per questa nuva indicazione, garantendo che nessun paziente affetto da talassemia venga trascurato in tutta l'Unione Europea”.
