La terapia è attualmente autorizzata in Europa per gli adulti con deficit di PK; la talassemia rappresenterebbe la sua seconda indicazione, in attesa dell'approvazione della Commissione Europea
Avanzanite Bioscience, azienda farmaceutica europea in rapida crescita dedicata alle malattie rare, ha annunciato oggi che il suo partner Agios Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica focalizzata sulla fornitura di farmaci innovativi per pazienti affetti da malattie rare, con sede a Cambridge, Massachusetts, ha informato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per la nuova indicazione di mitapivat, un attivatore orale della piruvato chinasi, per il trattamento dell'anemia in pazienti adulti con alfa- o beta-talassemia, trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente.
Nel giugno 2025, Avanzanite ha stipulato un accordo esclusivo con Agios per la commercializzazione e la distribuzione della terapia nello Spazio Economico Europeo, nel Regno Unito e in Svizzera. “Il parere positivo del CHMP per mitapivat rappresenta un passo fondamentale verso la disponibilità di questo trattamento per i pazienti adulti affetti da talassemia, una comunità che ne ha davvero bisogno”, ha dichiarato il Dr. Mark Bechter, Senior Vice President of Medical Affairs di Avanzanite. “Non vediamo l'ora di lavorare con Agios per garantire l'accesso a questa terapia ai pazienti di tutta Europa, in attesa dell'approvazione da parte della Commissione Europea”.
Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati degli studi di Fase III ENERGIZE-T e ENERGIZE, condotti in adulti con alfa- o beta-talassemia trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente, rispettivamente. La Commissione europea esaminerà ora il parere del CHMP, e Agios ha indicato che la decisione finale è prevista per l'inizio del 2026.
INFORMAZIONI SU ENERGIZE E ENERGIZE-T
ENERGIZE ed ENERGIZE-T sono studi di Fase III globali, randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo che valutano l'efficacia e la sicurezza di mitapivat negli adulti con alfa- o beta-talassemia.
Lo studio ENERGIZE ha randomizzato 194 pazienti non dipendenti dalle trasfusioni a ricevere mitapivat 100 mg due volte al giorno o placebo. L'endpoint primario era la percentuale di pazienti che ottenevano una risposta relativa all'emoglobina, definita come un aumento di ≥1,0 g/dL delle concentrazioni medie di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto al basale. Gli endpoint secondari chiave includevano le variazioni rispetto al basale nel punteggio della scala Functional Assessment of Chronic Illness Therapy‐Fatigue (FACIT-Fatigue) e nella concentrazione media di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24. Lo studio ha anche valutato la sicurezza e la tollerabilità di mitapivat.
Lo studio ENERGIZE-T ha randomizzato 258 pazienti dipendenti da trasfusioni a ricevere mitapivat 100 mg due volte al giorno o placebo. L'endpoint primario era la percentuale di pazienti che ottenevano una risposta di riduzione trasfusionale (TRR), definita come una riduzione di almeno il 50% di unità di globuli rossi trasfuse, con una diminuzione di almeno 2 unità di globuli rossi trasfuse in un periodo continuo di 12 settimane fino alla settimana 48. Diverse misure aggiuntive di riduzione delle trasfusioni sono state incluse come endpoint secondari chiave e il raggiungimento dell'indipendenza trasfusionale è stato un endpoint secondario. Lo studio ha anche valutato la sicurezza e la tollerabilità di mitapivat.
INFORMAZIONI SULLA TALASSEMIA
La talassemia è una rara malattia ereditaria del sangue che colpisce la produzione di emoglobina, la proteina dei globuli rossi responsabile del trasporto dell'ossigeno in tutto il corpo. La malattia è classificata in due tipi principali: alfa-talassemia e beta-talassemia, a seconda di quale catena globinica dell'emoglobina è interessata. Interrompendo la produzione di emoglobina, la talassemia riduce il numero di globuli rossi circolanti e ne accorcia la durata della vita, il che porta ad anemia, affaticamento e gravi complicazioni.
Alcuni individui con talassemia richiedono trasfusioni regolari (talassemia trasfusione-dipendente), mentre altri ne hanno bisogno solo in modo intermittente (talassemia non trasfusione-dipendente). Tutti i pazienti con talassemia sperimentano un carico di malattia significativo, tra cui comorbilità, riduzione della qualità della vita e riduzione dell'aspettativa di vita.
