Il farmaco, a somministrazione orale, è indicato per i pazienti pediatrici che hanno dai 2 ai 12 anni di età e che manifestano lesioni cerebrali negative al gadolinio
Per l'adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD) arriva il primo trattamento farmacologico approvato in Europa. La Commissione Europea ha infatti ufficialmente approvato l’uso di leriglitazone (nome commerciale Nezglyal) per il trattamento di pazienti di sesso maschile, di età compresa tra i 2 e i 12 anni, con diagnosi di cALD e con lesioni cerebrali negative al gadolinio. Il via libera arriva dopo il parere positivo espresso a luglio dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA (Agenzia Europea per i Medicinali).
L'adrenoleucodistrofia cerebrale è la forma più aggressiva di adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (X-ALD), una malattia genetica rara che si stima colpisca circa 6-8 nati vivi ogni 100.000. Nella sua variante cerebrale, la patologia provoca lesioni demielinizzanti a carico del cervello che possono evolvere molto rapidamente, determinando un grave deterioramento neurologico e portando al decesso nell'arco di tre o quattro anni. Fino a oggi le uniche opzioni disponibili per intervenire nelle fasi iniziali della cALD erano procedure di trapianto di midollo osseo, legate alla disponibilità di un donatore e applicabili solo in una finestra temporale molto limitata.
Il farmaco leriglitazone, sviluppato da Minoryx Therapeutics e commercializzato in Europa da Neuraxpharm Group, è un agonista selettivo del recettore PPAR-gamma, si assume per bocca una volta al giorno ed è in grado di attraversare la barriera emato-encefalica. L'autorizzazione del farmaco si fonda sui risultati dello studio clinico di Fase II/III NEXUS e su ulteriori dati real-world raccolti nell'ambito di programmi di uso compassionevole.
"Nell’adrenoleucodistrofia cerebrale la neurodegenerazione è irreversibile: è quindi fondamentale intervenire precocemente e rallentare la progressione della malattia, idealmente prima della comparsa dei sintomi", spiega il Prof. Davide Tonduti, Professore Associato di Neuropsichiatria Infantile all'Università degli Studi di Milano e Coordinatore Medico del Centro per le Leucodistrofie (COALA) dell'Ospedale dei Bambini "Vittore Buzzi" di Milano. "Il fatto che sia stato autorizzato un trattamento farmacologico per un intervento precoce rappresenta un importante sviluppo nella gestione della cALD".
Il primo Paese europeo in cui il farmaco sarà disponibile sarà la Germania, entro la fine dell'anno. Negli altri Stati i lanci seguiranno la conclusione delle negoziazioni nazionali sul rimborso, mentre Neuraxpharm sta valutando ulteriori percorsi di accesso per i pazienti idonei.
“La cALD ha un impatto devastante sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie”, sottolinea Jörg Thomas Dierks, CEO di Neuraxpharm. “L'approvazione di leriglitazone rappresenta una tappa fondamentale per la comunità europea dei pazienti e riconosce anni di ricerca innovativa e di collaborazione tra clinici e associazioni di pazienti”, aggiunge Marc Martinell, CEO di Minoryx,
Lo sviluppo clinico di leriglitazone prosegue anche in altre direzioni. È stato completato l'arruolamento nello studio di Fase III CALYX, dedicato agli uomini adulti con cALD e lesioni captanti il gadolinio, i cui risultati sono attesi all'inizio del 2028. È inoltre in svolgimento lo studio di Fase IIa TREE, condotto su pazienti pediatrici con sindrome di Rett, con dati previsti entro la fine del 2026.
