Científicos de la Universidad de California en San Francisco y de Contineum Therapeutics han creado un nuevo fármaco llamado PIPE-307, que podría ayudar a regenerar la mielina, la sustancia que recubre y protege las células nerviosas. Este avance podría ser significativo en el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM), una enfermedad que afecta el sistema nervioso y puede provocar problemas graves de movimiento y visión. Actualmente, PIPE-307 está siendo probado en ensayos clínicos con pacientes.
La esclerosis múltiple destruye la mielina, dejando los nervios expuestos y causando síntomas como debilidad, problemas de equilibrio y, en casos severos, parálisis. PIPE-307 actúa bloqueando un receptor (MR1) en las células precursoras de los oligodendrocitos para que éstos produzcan mielina de nuevo.
El desarrollo de PIPE-307 es el resultado de más de una década de investigación. En 2014, el Dr. Jonah Chan y su equipo descubrieron que un antihistamínico llamado clemastina podía inducir la regeneración de mielina. Aunque mostró beneficios – podía inducir la regeneración de mielina- no era lo suficientemente específica, pero su eficacia fue limitada, afectando a varias vías del organismo. A partir de este hallazgo, se identificó que el receptor M1R era clave en el proceso de remielinización.
Utilizando un marcador fluorescente de MR1 (que proviene de la toxina de la serpiente mamba verde), el Dr. Michael Poon pudo confirmar que este receptor estaba presente en los precursores de las células productoras de mielina pero impedía que éstas se diferenciaran y regeneraran la mielina. Con esta información, se formó Contineum Therapeutics para desarrollar un fármaco que bloquea específicamente el M1R. Con esta información, se formó Contineum Therapeutics para desarrollar un fármaco que bloquea específicamente el M1R.
Los resultados preliminares de PIPE-307 han sido prometedores. En modelos animales, el fármaco demostró bloquear el receptor M1R de manera eficaz y estimular la formación de mielina alrededor de los nervios dañados, logrando incluso revertir el daño. En 2021, PIPE-307 superó un ensayo clínico de fase I que verificó su seguridad, y actualmente está en fase II de pruebas con pacientes.
Los datos recientes también indican que PIPE-307 tiene el potencial de mejorar la función neurológica, un hallazgo crucial en la lucha contra la EM. Si PIPE-307 resulta exitoso, podría no solo detener la progresión de la esclerosis múltiple, sino también permitir la recuperación de funciones nerviosas dañadas, lo que representaría un cambio significativo en el manejo de esta compleja enfermedad. Para más información sobre PIPE-307, se puede consultar la fuente oficial de Contineum Therapeutics aquí.
