Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ULYSSES di fase 3 per valutare l’efficacia, la tollerabilità e la sicurezza di givinostat in bambini e ragazzi non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.
L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia di givinostat rispetto al placebo in pazienti non deambulanti affetti da DMD. Lo studio valuterà inoltre la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di givinostat.
Lo studio, finanziato da Italfarmaco, è in doppio cieco e controllato con il placebo. Durante il trial i pazienti saranno assegnati casualmente al gruppo che riceverà la molecola sperimentale (givinostat) o il placebo. Il trattamento sarà somministrato per via orale, due volte al giorno, per un periodo complessivo di 18 mesi.
Lo studio arruolerà circa 138 pazienti in diversi centri nel mondo.
L’ufficio scientifico di Parent Project aps, che si occupa parallelamente anche della gestione del Registro Pazienti, un importante strumento d’informazione al servizio della comunità, ha individuato e informato 75 pazienti in possesso delle caratteristiche minime indicate dai criteri d’inclusione qui di seguito indicati:
- bambini con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne confermata geneticamente;
- bambini e ragazzi di età compresa tra 9 e 17 anni;
- bambini e ragazzi non deambulanti;
- bambini e ragazzi in trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi;
- bambini e ragazzi che non sono coinvolti in studi clinici con molecole sperimentali da almeno 3 mesi;
- bambini e ragazzi che non abbiano partecipato a trial di exon skipping o assunto ataluren negli ultimi 6 mesi;
- bambini e ragazzi che non abbiano mai ricevuto terapia genica.
In Italia il trial clinico coinvolge 5 centri clinici:
- IRCCS Eugenio Medea – Polo Scientifico di Bosisio Parini, Lecco (Sperimentatore principale: Maria Grazia D’Angelo)
- Fondazione Serena Onlus – Centro Clinico NeMO Milano (Sperimentatore principale: Valeria Sansone)
- Azienda Ospedaliera Università Padova (Sperimentatore principale: Elena Pegoraro; Luca Bello)
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma (Sperimentatore principale: Adele D’Amico)
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma (Sperimentatore principale: Marika Pane)
Vi ricordiamo che la selezione finale dei pazienti pienamente idonei a partecipare a questo studio sarà a cura dei responsabili dei centri clinici sopra indicati che dovranno valutare ulteriori parametri clinici e biologici per definire i pazienti arruolabili.
Per maggiori informazioni sul trial, potete:
- consultare la scheda nella brochure dei trial 2025 al seguente link
- visitare il sito https://clinicaltrials.gov/study/NCT05933057
- contattare l’ufficio scientifico di Parent Project aps attraverso i seguenti numeri: 348.549.0088 (Francesca Mattei), 342.328.9199 (Ilaria Zito), 348.809.1909 (Fernanda De Angelis) o scrivendo alla mail del registro: informa@registrodmd.it
