L’On. Loizzo presenta una proposta di legge delega al Governo
Garantire un accesso più rapido e sicuro ai farmaci innovativi per persone con gravi patologie o malattie rare: è questo l’obiettivo della proposta di legge, presentata alla Camera dei deputati a prima firma dell’On. Loizzo, che punta a introdurre, anche in Italia, un nuovo meccanismo di accesso anticipato ai medicinali, ispirato al modello francese dell’accès précoce. In Francia, infatti, è previsto che un farmaco salvavita, con un rapporto beneficio/rischio favorevole, possa essere reso disponibile prima ancora dell’autorizzazione dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), a fronte di un accordo economico preliminare con il produttore e con specifici vincoli di monitoraggio.
Attualmente, il sistema italiano consente in alcuni casi l’utilizzo di farmaci prima della conclusione dell’iter di autorizzazione all’immissione in commercio. Tra gli strumenti disponibili ci sono:
- l’elenco istituito ai sensi della legge n. 648/1996, che consente l’uso a carico del SSN di farmaci non ancora approvati o utilizzati fuori indicazione;
- l’uso compassionevole, che permette la somministrazione di farmaci in sperimentazione in situazioni gravi o senza alternative terapeutiche;
- il Fondo AIFA 5%, Fondo Nazionale AIFA, destinato a farmaci orfani e innovativi non ancora commercializzati;
- la classe C-nn, per farmaci non rimborsabili dal SSN ma disponibili sul mercato.
Tuttavia, come evidenziato dalla premessa della proposta di legge, questi strumenti presentano limiti significativi: procedure lente, disomogeneità territoriale, mancanza di dati strutturati, disparità di accesso e dipendenza dalle risorse delle aziende farmaceutiche o dei singoli pazienti.
ALCUNI DEI PRINCIPI E DEI CRITERI DIRETTIVI PREVISTI DALLA PROPOSTA DI LEGGE
La proposta di legge mira a superare tali criticità, delegando il Governo ad adottare, entro dodici mesi dalla data di entrata in vigore della legge stessa, uno o più decreti legislativi per la disciplina di procedure di accesso anticipato ai farmaci, prima dell’autorizzazione alla loro immissione in commercio, che rappresentano una speranza di cura per gravi patologie, il cui trattamento non è differibile.
In particolare, secondo quanto proposto il Governo sarebbe chiamato a disciplinare e poi demandare ad AIFA la gestione di una procedura – e la relativa valutazione delle domande presentate dalle aziende farmaceutiche – di accesso anticipato ai farmaci in attesa del rilascio dell’autorizzazione alla loro immissione in commercio, ovvero un’estensione delle relative indicazioni terapeutiche e l’individuazione di un meccanismo di accesso anticipato basato su criteri tecnico-scientifici.
Si legge ancora nella proposta che, in caso di estensione delle indicazioni terapeutiche di un farmaco già classificato come rimborsabile, il Governo è chiamato a prevedere che il prezzo del medicinale sia determinato in misura non superiore al prezzo già negoziato, oppure che, nella fase transitoria di accesso anticipato ai farmaci prima dell’autorizzazione alla loro immissione in commercio, il prezzo sia determinato dall’azienda produttrice.
Sono poi stabiliti una serie di princìpi e criteri direttivi, volti anche a prevedere, dei meccanismi di compensazione e clausole di salvaguardia, al fine di garantire che:
- a seguito del rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci, l’azienda produttrice che ha ottenuto l’autorizzazione secondo la procedura indicata dalla proposta, presenti il dossier di prezzo e rimborso all’AIFA entro termini determinati, ai fini del tempestivo avvio dell’ordinaria procedura di negoziazione;
- nei casi in cui il prezzo definito in esito alla procedura ordinaria di negoziazione, risulti inferiore a quello praticato dall’azienda produttrice nella fase transitoria di accesso anticipato prima dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco, la differenza di prezzo sia versata dall’azienda all’entrata del bilancio dello Stato;
- siano disciplinati i casi di mancato o di ritardato accordo sul prezzo del farmaco nella fase transitoria di accesso anticipato prima dell’autorizzazione all’immissione in commercio dello stesso, compresi i limiti massimi di tempo, di spesa o di volumi;
- la raccolta dei dati di monitoraggio riferiti all’utilizzo dei farmaci, oggetto della proposta, ovvero delle nuove indicazioni terapeutiche nella fase transitoria di accesso anticipato prima dell’autorizza zione all’immissione in commercio, avvenga attraverso i registri di monitoraggio dell’AIFA.
UNA RISPOSTA CONCRETA AI BISOGNI URGENTI DEI PAZIENTI
Questa proposta legislativa rappresenta una risposta concreta a una domanda crescente: accelerare l’accesso a terapie potenzialmente salvavita senza sacrificare i principi di sicurezza, monitoraggio e sostenibilità economica.
Per molte persone, specialmente quelle affette da malattie rare od oncologiche, il tempo è una variabile determinante: i lunghi tempi di approvazione e negoziazione possono significare la perdita di un’opportunità terapeutica fondamentale. Garantire un accesso precoce, regolato e monitorato, significa mettere al centro il diritto alla cura, senza rinunciare alla trasparenza e al controllo pubblico.
La nuova disciplina, se approvata, potrà rappresentare un passo importante verso un sistema sanitario più equo e innovativo, capace di rispondere con maggiore prontezza alle sfide della medicina moderna e alle esigenze di chi, ogni giorno, attende una terapia che può fare la differenza.
