Il decreto attuativo fissa obiettivi condivisi sull’approvvigionamento plasma. L’esperienza dell’Emilia-Romagna mostra il valore di una filiera pubblica solida, anche per i pazienti con malattie rare
Garantire la sicurezza e la qualità del sangue e dei medicinali plasmaderivati è l’obiettivo del nuovo schema di decreto trasmesso alla Conferenza Stato-Regioni per l’attuazione del Programma nazionale 2025. Il documento definisce linee guida, indicatori e strumenti di monitoraggio, affidando al Centro Nazionale Sangue la supervisione mensile dei risultati insieme a Ministero, Regioni, associazioni di donatori e pazienti.
L’Italia mantiene un buon livello di autosufficienza per il sangue intero e i concentrati eritrocitari, con criticità ancora in Lazio, Sardegna e, in parte, Sicilia. A colmare le carenze saranno le regioni più produttive, come Lombardia, Veneto, Piemonte ed Emilia-Romagna. Più complessa la situazione per il plasma, dove la raccolta resta insufficiente: nel 2025 sarà necessario ricorrere al mercato estero, con impatto sulla spesa farmaceutica.
Per sostenere il sistema, il decreto prevede 6 milioni di euro da ripartire tra le Regioni secondo criteri di popolazione residente (che riflette la complessità della sanità regionale), efficienza organizzativa del sistema trasfusionale e programmazione (che premia l’incremento della capacità di raccolta).
LE PATOLOGIE RARE EMATOLOGICHE
Tra le patologie rare, il gruppo di quelle ematologiche comprende un insieme eterogeneo di malattie del sangue, spesso complesse da diagnosticare e gestire. In molti casi, la terapia richiede un supporto trasfusionale costante con sangue intero o plasma, indispensabile per garantire la sopravvivenza e migliorare la qualità di vita delle persone colpite. Per questo, la situazione del nostro Paese e la pianificazione prevista dallo schema di decreto sono di grande interesse per le persone con patologie rare.
Tra gli esempi più noti ci sono la talassemia e l’anemia falciforme, in cui le trasfusioni di globuli rossi sono fondamentali per correggere l’anemia cronica. Anche alcune forme rare di aplasia midollare e le immunodeficienze congenite possono richiedere trasfusioni regolari. Per quanto riguarda il plasma, è essenziale nel trattamento di malattie della coagulazione come l’emofilia o la malattia di von Willebrand, quando non sono disponibili concentrati specifici. Sono tutte malattie che dimostrano quanto sia fondamentale la disponibilità di sangue e plasma sicuri, frutto della donazione volontaria e del sistema trasfusionale nazionale.
INDICE DI AUTOSUFFICENZA
In Italia – spiegano il Prof. Francesco Lanza, Direttore UO di Ematologia e Programma Trapianto Metropolitano della Romagna-Ospedale di Ravenna, Università degli Studi di Bologna, e il Dott. Rino Biguzzi, Direttore UO SIMT Cesena-Forlì/Officina Trasfusionale Romagna e Direttore Centro Regionale Sangue Emilia-Romagna – l’indice di autosufficienza del sangue è positivo nella maggior parte delle Regioni, tuttavia, anche per il 2025 il documento nazionale invita i territori che producono di più in termini di concentrati eritrocitari a compensare quelle Regioni in cui la raccolta è stata meno soddisfacente. Questo evidenzia come, nonostante vi siano stati progressi significativi, persistano ancora squilibri territoriali, che vanno sanati a garanzia di uniformità di trattamento per tutti i pazienti che necessitano trasfusioni di sangue nelle varie regioni Italiane.
Questo risultato – sottolineano gli esperti – può essere ottenuto attraverso una raccolta basata sulla previsione di utilizzo, che si fonda da un lato su una progressiva riduzione del numero delle unità trasfuse grazie ai miglioramenti nelle pratiche trasfusionali (PBM), e dall’altro a un costante aggiornamento delle pratiche cliniche e chirurgiche. Il sistema sangue della regione Emilia-Romagna inserisce tra le sue previsioni di utilizzo anche la cessione regolare di unità di emazie ad altre regioni attraverso la stipula di convenzioni, in essere anche per il 2025.
PLASMADERIVATI
Per i plasmaderivati vi sono note di criticità che i due ematologi riassumono in due punti principali:
1. Mancanza di autosufficienza. Vi è, infatti, uno squilibrio nella raccolta di plasma. Al fine di contenere i costi e avere medicinali sicuri la risposta è l’autosufficienza: dovremmo raccogliere 18 kg di plasma ogni mille abitanti, ci fermiamo poco sopra i 14 kg. Esiste quindi un deficit di circa 4 kg per mille abitanti. Secondo i dati preliminari del 2023 la raccolta è cresciuta del 4,3%. Il dato di incremento è molto positivo anche per l’anno 2024, ma permangono forti squilibri tra le diverse regioni, con indici di conferimento che vanno da 6 Kg/1000 ab. a oltre 24 kg/1000 ab., ed è compito del piano nazionale autosufficienza, ribadito anche nella versione 2025, dare indicazioni per ridurre lo squilibrio. Si stima che il SSN spenderà 180 milioni di euro per reperire sul mercato albumina e immunoglobuline. Questo rappresenta un punto critico significativo.
2. Dipendenza dalle importazioni. Il fatto che l’Italia debba ancora acquistare plasmaderivati all’estero nonostante i progressi nella raccolta evidenzia la complessità del raggiungimento dell’autosufficienza completa. Anche il piano 2025 correttamente pone l’attenzione oltre che su l’incremento del conferimento del plasma per la produzione di Medicinali PlasmaDerivati (MPD) anche su una verifica puntuale dell’appropriatezza della domanda; ne è un esempio il gradiente di domanda di albumina, estremamente variabile nelle diverse regioni italiane.
MEDICINALI PLASMADERIVATI (MPD)
Alla luce di queste considerazioni – commentano Lanza e Biguzzi – riteniamo che il Piano Sangue 2025 rappresenti un ulteriore importante passo in avanti verso l’autosufficienza, per gli MPD occorre considerare il ricorso all’importazione ma evidenzia sfide strutturali persistenti. Gli aspetti più critici sono la necessità di incrementare ulteriormente la raccolta di plasma (soprattutto nelle regioni in deficit), ottimizzare la rete distributiva nazionale per compensare i divari territoriali, e ridurre progressivamente la dipendenza dalle importazioni di plasmaderivati.
L’obiettivo dell’autosufficienza è strategico non solo per ragioni economiche (180 milioni spesi in importazioni), ma anche per garantire sicurezza e continuità delle terapie salvavita a tutti i cittadini italiani.
Per quanto attiene al conferimento di plasma per la produzione di MPD, l’Emilia-Romagna si conferma come una delle Regioni più virtuose d’Italia, con 23,7 kg per 1000 ab. nell’anno 2024, ben oltre la media nazionale. I dati mostrano un trend molto positivo: una consistente crescita delle unità di plasma raccolte: nell’anno 2024 sono state raccolte oltre 80.000 unità di plasma da aferesi, con incremento rispetto all’anno precedente del 14%. Complessivamente nel 2024 sono stati avviati alla produzione di MPD 105 717 kg, tenendo conto anche del plasma ottenuto dalla scomposizione del sangue intero. Si tratta di una crescita particolarmente significativa.
Le prospettive per il 2025 sono incoraggianti: sono buoni i dati preliminari del 2025, soprattutto sul conferimento del plasma per la produzione di medicinali plasmaderivati, che in proiezione portano a confermare valori oltre i 105.000 chilogrammi. Si registra anche l’incremento di un ulteriore 9,3 % della raccolta di plasma da aferesi.
L’Emilia-Romagna presenta una situazione positiva per il plasma nel 2025. Con oltre 23 kg per 1000 abitanti, la Regione è molto al di sopra dell’obiettivo nazionale di autosufficienza (che richiede circa 18 kg per 1000 abitanti a livello nazionale), ma va segnalato che anche i consumi dei principali prodotti driver, immunoglobuline e albumina in particolare, presentano indici nettamente superiori alla media nazionale. Ciò richiede un costante impegno da parte del sistema sanitario regionale, farmacie in particolare, nell’attività di verifica e governo dei consumi promuovendo l’appropriatezza dell’utilizzo. La crescita costante del +14,5% e le proiezioni oltre i 105.000 kg per il 2025 dimostrano un sistema efficiente e in espansione, che contribuisce significativamente agli obiettivi nazionali di autosufficienza.
DAI LINFOMI AI MIELOMI, LA SFIDA DELLE TERAPIE CELLULARI AUMENTA IL BISOGNO DI PLASMADERIVATI
Vi è da dire – concludono i due esperti – che i centri ematologici italiani sono tra i maggiori consumatori di concentrati piastrinici e relativamente anche di sangue e plasma e loro derivati. La recente introduzione delle terapie cellulari e degli anticorpi monoclonali bispecifici, estremamente attivi nelle patologie ematologiche più frequenti, quali linfomi non Hodgkin e Hodgkin, e mielomi, ha determinato una impennata nella richiesta di plasmaderivati quali immunoglobuline, a causa della ipogammaglobulinemia che ne consegue alla loro somministrazione con associato deficit di sintesi di immunoglobuline sieriche che induce un rischio infettivo gravato da elevata morbidità e mortalità se non adeguatamente trattato. Il problema si evidenzia anche per le malattie rare, ovvero per quei pazienti che spesso hanno maggiore difficoltà di accesso alle strutture ospedaliere e che talora impiegano anni prima che la diagnosi di malattia venga effettuata in centri super-specialistici, affiliati alle reti ERN (European Reference Network).
L’attivazione di campagne di divulgazione volte a stimolare la donazione di sangue nei territori italiani svolge un ruolo fondamentale. Ad esempio in Romagna, in collaborazione con AVIS, si è recentemente conclusa una campagna capillare volta a creare le condizioni per aumentare la donazione del plasma nei cittadini di questa regione.
