Carugi (Farmindustria): “Garantire la disponibilità di questi medicinali salvavita è una priorità di salute pubblica”
Il dibattito sul “payback” – il meccanismo di contenimento della spesa farmaceutica introdotto nel 2012 – si riaccende e coinvolge anche un comparto cruciale come quello dei medicinali plasmaderivati, oltre che il settore dei dispositivi medici. Cresce infatti la richiesta di una misura che tenga conto delle peculiarità di questi prodotti, che nascono da una risorsa unica e insostituibile: il plasma umano donato in modo volontario, anonimo e, in Italia, non remunerato. Una richiesta che viene dal mondo dei pazienti, e anche dal mondo aziendale. Ne abbiamo parlato con Francesco Carugi, presidente del Gruppo Emoderivati di Farmindustria, per capire perché il tema è tanto rilevante e quali prospettive si aprono per il futuro.
Presidente Carugi, partiamo da un punto chiave: perché è così importante distinguere tra plasma raccolto in Italia e plasma proveniente dall’estero?
L’industria dei plasmaderivati è un comparto strategico per il nostro sistema sanitario. In Italia operano aziende nazionali e internazionali che investono stabilmente nel Paese, con livelli occupazionali e tecnologici elevati. Nel 2024 sono stati raccolti oltre 900.000 chilogrammi di plasma a livello nazionale, indispensabili per la produzione di medicinali destinati a pazienti affetti principalmente da malattie rare e acute. Il plasma raccolto in Italia viene inviato al frazionamento e i relativi farmaci tornano al Servizio Sanitario Nazionale, nell’ambito del Programma nazionale di autosufficienza del sangue e dei suoi componenti. Tuttavia, per coprire completamente il fabbisogno, è necessario integrare con plasma proveniente dall’estero, soprattutto dagli Stati Uniti, che garantiscono oltre due terzi della raccolta mondiale destinata alla produzione di plasmaderivati. Questa integrazione è fondamentale per assicurare continuità terapeutica e sicurezza e rispondere ai bisogni di cura dei pazienti, molti dei quali affetti da malattie rare.
Cosa sono esattamente i plasmaderivati e per quali patologie vengono utilizzati?
Il plasma è la parte liquida del sangue e contiene numerose proteine – come albumina, immunoglobuline e fattori della coagulazione – essenziali per il corretto funzionamento dell’organismo. Attraverso un complesso processo industriale, detto frazionamento, queste proteine vengono separate, purificate e trasformate in medicinali plasmaderivati, veri e propri farmaci salvavita. Sono indispensabili per il trattamento di molte malattie rare di origine genetica, come le immunodeficienze primitive, l’emofilia o l’angioedema ereditario, ma vengono impiegati anche in contesti più ampi: gravi complicanze neurologiche, oncoematologiche, infezioni batteriche e virali dopo trapianto d’organo o di midollo osseo.
Possiamo dunque considerarli a pieno titolo farmaci salvavita?
Assolutamente sì. I medicinali plasmaderivati sono insostituibili: non esistono alternative in grado di riprodurre l’insieme complesso delle proteine contenute nel plasma umano. Per questo motivo, la loro disponibilità deve essere considerata una questione di salute pubblica. La loro produzione dipende esclusivamente dalle donazioni di plasma, che rappresentano un gesto di solidarietà e responsabilità civica da tutelare e promuovere.
La domanda mondiale è in aumento. Quali sono i fattori che stanno spingendo questa crescita?
Negli ultimi anni la domanda globale di plasmaderivati è cresciuta costantemente. Le ragioni sono molteplici: l’invecchiamento della popolazione, l’aumento dei dosaggi terapeutici per incrementare l’efficacia, la maggiore capacità diagnostica e l’approvazione di nuove indicazioni cliniche. Questi farmaci non sono utilizzati solo per le malattie rare, ma anche per molte patologie complesse che colpiscono fasce sempre più ampie di popolazione. Si tratta, insomma, di un bisogno crescente che richiede politiche di approvvigionamento stabili e lungimiranti.
La disponibilità di plasma però non è illimitata. Possiamo parlare di “medicinali critici”?
Sì, e non a caso l’Unione Europea ha inserito immunoglobuline, albumina e altri plasmaderivati nella Union List of Critical Medicines, che contiene i medicinali considerati essenziali per garantire la salute delle persone allo scopo di prevenire problemi di fornitura e disponibilità di farmaci a livello europeo. Il plasma è una risorsa preziosa e non sintetizzabile in laboratorio: ogni donazione contiene solo una quantità limitata di proteine utilizzabili per la produzione di un determinato farmaco. Per fare un esempio, servono circa 1.200 donazioni per garantire un anno di trattamento a un paziente con emofilia e 130 per uno con immunodeficienza primitiva. Durante la pandemia si è visto quanto la catena di approvvigionamento globale possa essere fragile. In Italia, grazie all’impegno della rete trasfusionale e delle associazioni di donatori, nel 2023 abbiamo superato 860.000 chilogrammi raccolti, ma non basta: l’obiettivo deve essere aumentare ulteriormente la raccolta interna, nel rispetto del principio di autosufficienza nazionale e solidarietà europea, garantendo la risposta ai bisogni terapeutici dei pazienti, anche attraverso i plasmaderivati prodotti con plasma estero, un canale distinto ma comunicante.
Farmindustria chiede l’esclusione dei plasmaderivati dalle spese soggette al tetto di spesa farmaceutica. Perché questa misura sarebbe così importante?
Perché i plasmaderivati hanno una disponibilità che dipende da una materia prima biologica e limitata, e da una filiera di produzione complessa e regolata a livello internazionale. Escluderli dalle spese soggette a tetto, mantenendo invariate le risorse complessive, significherebbe riconoscere la loro specificità e garantire un accesso più equo e tempestivo a terapie salvavita per migliaia di pazienti. È una misura che tutela i cittadini e rafforza la sicurezza terapeutica del Paese.
Il nuovo Testo Unico della Farmaceutica potrebbe essere l’occasione per intervenire?
Sì, è un passaggio importante. La legge di bilancio e il Testo Unico possono offrire una cornice normativa più chiara e coerente, capace di affrontare le sfide di un comparto in continua evoluzione. La domanda di plasmaderivati continuerà a crescere, ed è quindi urgente adottare politiche strutturate per sostenere la raccolta, incentivare gli investimenti industriali e assicurare una produzione sicura, sostenibile e di qualità.
