Il farmaco, in soluzione orale, è indicato per pazienti di età pari o superiore ai 3 mesi
Roma – l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’uso di maralixibat (nome commerciale Livmarli), in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) nei pazienti di età pari o superiore ai 3 mesi. La decisione dell’AIFA conferma il precedente parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), il quale ha stabilito che maralixibat è associato a un significativo beneficio clinico nella PFIC.
“La PFIC è una grave malattia genetica potenzialmente letale, caratterizzata da prurito incessante e una progressiva compromissione della funzionalità epatica”, ha commentato Angelo Di Giorgio, Professore Associato di Pediatria presso l’Università di Udine. “I dati clinici su maralixibat, raccolti in pazienti con un ampio spettro di mutazioni genetiche, mostrano miglioramenti significativi del prurito colestatico e dei marcatori prognostici chiave della salute del fegato, inclusa, per la prima volta, la bilirubina. La disponibilità in Italia di maralixibat in soluzione orale rappresenta un importante passo avanti per i bambini e le famiglie colpite da questa patologia devastante, inclusi i neonati a partire dai 3 mesi di età.”
“La PFIC è una malattia complessa che impatta profondamente sia i pazienti, sia le loro famiglie”, ha dichiarato Francesca Lombardozzi, Presidente dell’associazione PFIC Italia Network. “Questi pazienti convivono con un prurito così intenso da compromettere gravemente la loro qualità di vita, tanto che in passato molti hanno dovuto ricorrere al trapianto di fegato per trovare sollievo. Soffrono inoltre di grave affaticamento, crescita rallentata e difficoltà nello sviluppo. Auspichiamo che maralixibat possa avere un impatto concreto per i pazienti, offrendo un possibile sollievo dalle notti insonni e dai disagi quotidiani causati dal prurito colestatico.”
“Siamo molto lieti che l’Agenzia Italiana del Farmaco abbia riconosciuto il valore aggiunto di maralixibat per i pazienti affetti da PFIC e ne abbia approvato la rimborsabilità anche per i neonati a partire dai 3 mesi di età che convivono con questa rara e grave malattia epatica”, ha dichiarato Roberto Florenzano, Vice President & General Manager, Italy & South Europe di Mirum Pharmaceuticals, l’azienda che produce il farmaco. “Siamo fiduciosi che gli effetti che maralixibat ha dimostrato sui principali parametri di funzionalità epatica contribuiranno a migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da PFIC con potenziali effetti a lungo termine.”
I pazienti con PFIC ai quali verrà prescritto maralixibat in Italia potranno accedere al programma de-LIV-er@home, un servizio gratuito di consegna a domicilio pensato per supportare le famiglie con difficoltà logistiche nell’ottenere il farmaco presso le farmacie di dispensazione. Su richiesta del medico specialista e per i pazienti eleggibili alla terapia con maralixibat, il farmaco può essere recapitato direttamente a casa tramite un corriere dedicato, riducendo tempi e costi di spostamento. Il programma de-LIV-er@home, interamente finanziato da Mirum e gestito in collaborazione con PHD Lifescience Srl, è già da tempo attivo anche per i pazienti affetti da sindrome di Alagille.
