Da oggi il farmaco è rimborsabile in Italia per il trattamento della patologia a partire dai sei mesi di età
Milano – L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’estensione d’uso dell’anticorpo monoclonale evinacumab, in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) in pazienti pediatrici a partire dai 6 mesi di età. Fino ad oggi, il farmaco evinacumab, indicato come coadiuvante della dieta e di altre terapie ipolipemizzanti, era rimborsato in Italia per pazienti con HoFH adulti e pediatrici dai 12 anni in su.
L'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) è una rara patologia ereditaria che, se non trattata, può causare livelli estremamente elevati di colesterolo LDL, il cosiddetto “colesterolo cattivo”, portando a una malattia cardiovascolare aggressiva e precoce.
Il farmaco evinacumab (nome commerciale Evkeeza), somministrato tramite infusione ogni 4 settimane, è progettato per legarsi alla proteina ANGPTL3, bloccandone gli effetti e riducendo, in questo modo, il livello di colesterolo nel sangue.
“L'estensione del rimborso di evinacumab ai bambini dai 6 mesi in su rappresenta una svolta nel trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote. Questa opzione terapeutica, grazie al suo profilo di sicurezza e alla comprovata efficacia, ha il potenziale per essere fondamentale nella prevenzione dell'aterosclerosi, anche in età infantile”, ha affermato il prof. Alberico Catapano, presidente della Società Italiana per lo Studio dell'Aterosclerosi (SISA).
"Siamo orgogliosi di annunciare il rimborso di evinacumab in Italia per tutti i pazienti di età pari o superiore a 6 mesi affetti da HoFH e siamo grati all'incredibile comunità di pazienti e operatori sanitari di tutto il Paese che ci ha aiutato a rendere disponibile questo trattamento", ha dichiarato Antonio Cozzolino, country director per l'Italia di Ultragenyx. "Non vediamo l'ora di continuare a collaborare con le associazioni di pazienti, la comunità scientifica e la pubblica amministrazione per rendere questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone affette da questa grave malattia".
