La presidente del gruppo Rete Civica, Elena Ugolini, porta in Consiglio Regionale la denuncia delle Associazioni: “Non è una questione di costi, ma di mettere il paziente al centro”
Tre anni dopo l’approvazione della Delibera 1415/2022, la terapia enzimatica sostitutiva domiciliare resta inaccessibile per la maggior parte dei pazienti dell’Emilia-Romagna. Il 28 ottobre, la questione sarà discussa in aula grazie all’interpellanza presentata dalla consigliera Elena Ugolini, presidente del gruppo Rete Civica e candidata Presidente della Regione Emilia Romagna nel 2024, oggi voce istituzionale di riferimento per le associazioni che chiedono una sanità più vicina ai bisogni delle persone con malattie rare.
Il documento, depositato l’8 agosto, nasce da una lettera congiunta delle associazioni AIGlico (Associazione Italiana Glicogenosi), AIAF (Associazione Italiana Anderson-Fabry), AIMPS (Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi) e AIG (Associazione Italiana Gaucher), consegnata all’assessore regionale alla Salute Massimo Fabi il 21 luglio. È da quella sollecitazione che prende forma l’interpellanza: un’iniziativa politica che raccoglie e rilancia le istanze delle associazioni, rimaste finora senza risposta.
Nella lettera, le associazioni chiedono l’attivazione urgente della home therapy per le malattie metaboliche lisosomiali, evidenziando come il percorso regionale sia “estremamente complesso e di fatto impercorribile”. Denunciano l’inadeguatezza dell’ADI (Assistenza Domiciliare Integrata), spesso privo di personale sufficiente e incompatibile con la durata delle infusioni, e sottolineano il paradosso di una Regione che, pur avendo formalmente recepito le raccomandazioni AIFA, non ne garantisce l’applicazione.
“Numerosi minori potrebbero evitare l’assenza da scuola, e gli adulti non dovrebbero più rinunciare al lavoro per ricevere la terapia. È una questione di equità e di prossimità assistenziale”, afferma Ugolini.
Nel testo, la consigliera interroga la Giunta su tre punti chiave:
- se intenda adottare misure concrete per garantire la somministrazione domiciliare della terapia enzimatica sostitutiva (ERT), in coerenza con quanto stabilito dalla Delibera 1415/2022;
- se sia disposta a valutare l’utilizzo di strumenti pubblici o privati, inclusi i servizi gratuiti offerti da alcune aziende farmaceutiche in altre Regioni;
- se ritenga sostenibile un modello che risponda ai bisogni dei pazienti senza un significativo aumento della spesa sanitaria, superando le attuali barriere organizzative.
“Non si tratta di inventare nuovi percorsi”, prosegue la capogruppo, “ma di rendere accessibili quelli già autorizzati. Se altre Regioni lo fanno, non si capisce perché l’Emilia-Romagna debba restare indietro”.
La base normativa esiste, sia a livello nazionale che regionale, ma resta in larga parte teorica. L’AIFA ha autorizzato la somministrazione domiciliare delle terapie enzimatiche sostitutive con una prima determina del 30 marzo 2020, poi confermata e prorogata il 9 maggio 2023. Tra i principi attivi esplicitamente inclusi figurano la laronidasi (mucopolisaccaridosi tipo I), l’alfa-glucosidasi acida ricombinante (malattia di Pompe) e la sebelipasi alfa (deficit di lipasi acida lisosomiale).
A livello regionale, la Delibera n. 1415 del 29 agosto 2022 ha approvato un documento tecnico che definisce il percorso per la somministrazione delle ERT in diversi setting assistenziali, compreso quello domiciliare. Ma quel percorso, come evidenziano le associazioni e come ribadisce l’interpellanza, non è mai diventato operativo.
“La terapia domiciliare non è un lusso”, conclude Ugolini. “È una risposta concreta a bisogni reali, che oggi non trovano ascolto. E questo, per una sanità pubblica, è inaccettabile. Per questo, la seduta del 28 ottobre sarà l’occasione per capire se la Regione intenda finalmente sbloccare l’attuazione della home therapy. Le associazioni attendono risposte e i pazienti una terapia che non li costringa a scegliere tra salute, scuola e lavoro”.
