Il farmaco è indicato per il trattamento dell’anemia emolitica residua in pazienti adulti già sottoposti a terapia con inibitori di C5
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità del farmaco danicopan, in aggiunta alla terapia standard con ravulizumab o eculizumab, per il trattamento degli adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con anemia emolitica residua. Danicopan è un inibitore orale del fattore D sviluppato per rispondere alle esigenze dei pazienti con EPN che continuano a manifestare anemia durante il trattamento con inibitori della proteina C5 del sistema del complemento.
L’EPN è una malattia rara, cronica e progressiva caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi all'interno dei vasi sanguigni (emolisi intravascolare) e dall'attivazione dei globuli bianchi e delle piastrine, che può causare trombosi (coaguli di sangue) e provocare danni agli organi, mettendo potenzialmente a rischio la vita dei pazienti. L'inibizione immediata, completa e duratura del complemento tramite il blocco della proteina C5 aiuta a ridurre i sintomi e le complicanze della patologia, migliorando così la sopravvivenza dei pazienti. Tuttavia, circa il 10-20% delle persone affette da EPN trattate con un inibitore di C5 sperimenta un’emolisi extravascolare clinicamente significativa, che può comportare sintomi persistenti di anemia e necessità di trasfusioni di sangue.
La decisione dell’AIFA di autorizzare la rimborsabilità di danicopan fa seguito all’approvazione del farmaco da parte della Commissione Europea (CE), avvenuta nel 2024, e si basa sui risultati dello studio clinico di Fase III ALPHA, pubblicati su The Lancet Haematology. La sperimentazione ha valutato l'efficacia e la sicurezza di danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab o eculizumab in pazienti affetti da EPN che manifestavano emolisi extravascolare clinicamente significativa. Nello studio, il trattamento con danicopan ha raggiunto l'endpoint primario e tutti gli endpoint secondari chiave, migliorando i livelli di emoglobina e riducendo l'anemia, la necessità di trasfusioni e l'affaticamento. Il farmaco è stato generalmente ben tollerato e non sono emerse nuove problematiche di sicurezza: gli eventi avversi più comuni emersi durante il trattamento sono stati mal di testa, nausea, dolori articolari e diarrea.
"Danicopan ha dimostrato un'efficacia clinicamente rilevante nel trattamento dell'emolisi extravascolare in pazienti affetti da EPN che presentano sintomi persistenti di anemia nonostante la terapia con inibitori del complemento C5”, ha dichiarato la prof.ssa Simona Sica, Policlinico Agostino Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore, Roma. “L'aggiunta di questo trattamento prende di mira la via alternativa del complemento, consente di intervenire contribuendo a migliorare il controllo dell'anemia e a ridurre la necessità di trasfusioni, senza compromettere l'efficacia della terapia standard con ravulizumab o eculizumab nel controllo dell'emolisi intravascolare. L'approvazione della rimborsabilità da parte di AIFA rappresenta un progresso significativo per questa popolazione di pazienti, offrendo un'opzione terapeutica mirata che consente di ottimizzare la gestione clinica dell’EPN e migliorare la qualità di vita dei pazienti”.
“La ricerca in circa 20 anni ha cambiato in maniera positiva i destini e la qualità di vita dei pazienti affetti da EPN, una rara, anzi rarissima patologia del sangue”, ha commentato il dott. Sergio Ferini Strambi, presidente dell'Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna (AIEPN). “Oggi, grazie agli inibitori del complemento disponibili, c'è la possibilità di personalizzare la terapia in maniera ottimale per ogni paziente. Come Associazione non possiamo che ritenerci soddisfatti per i risultati raggiunti dalla ricerca”.
“La rimborsabilità di danicopan come trattamento aggiuntivo a ravulizumab o eculizumab rappresenta un traguardo significativo per i pazienti affetti da EPN che manifestano sintomi di anemia dovuti all'emolisi extravascolare, offrendo un’opzione terapeutica in grado di ridurre l’anemia e la necessità di trasfusioni, e contribuendo così a migliorare gli outcome clinici e la gestione personalizzata della patologia”, spiega Federica Sottana, Senior Country Medical Director di Alexion, AstraZeneca Rare Disease. “Non si tratta di un punto di arrivo, ma di un’ulteriore dimostrazione del nostro continuo impegno per supportare la comunità dei pazienti con EPN, con l’obiettivo di migliorare concretamente la loro qualità di vita e quella delle loro famiglie”.
